一种治疗异染性脑白质营养不良的慢病毒载体制造技术

本发明专利技术提供了一种治疗异染性脑白质营养不良的慢病毒载体，其包括含有特点的核苷酸序列的慢病毒载体，本发明专利技术提供的慢病毒载体和使用这些载体转导的细胞，对于异染性脑白质营养不良具有一定的治疗效果。不良具有一定的治疗效果。不良具有一定的治疗效果。

【技术实现步骤摘要】
一种治疗异染性脑白质营养不良的慢病毒载体


[0001]本专利技术涉及异染性脑白质营养不良的基因治疗
，具体地，涉及一种治疗异染性脑白质营养不良的慢病毒载体。

技术介绍

[0002]异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodystrophy,MLD)是一种常染色体隐性遗传病，因芳基硫酸酯酶A(arylsulphatase A,ARSA)或神经鞘脂激活蛋白B(sphingolipid activator protein B,SAP
‑
B)即脑硫脂激活蛋白的缺陷，使溶酶体内脑硫脂水解受阻，而沉积在中枢神经系统的白质、周围神经及肾、胆囊、肝等内脏组织，引起脑白质、周围神经脱髓鞘形成的进展性、退化性神经系统疾病。而ARSA单基因突变导致的异染性脑白质营养不良主要的原因在于，ARSA定位于22q13.3，ARSA基因突变使ARSA合成速度、稳定性降低，进而使其催化活性减弱,导致溶酶体内脑硫脂水解障碍，而在脑白质、周围神经及其他内脏组织内沉积。脑硫脂引起脱髓鞘的机制尚不清楚，其在少突胶质细胞和许旺细胞内的堆积可能抑本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种治疗异染性脑白质营养不良的慢病毒载体，其特征在于，其包含SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：4所示的核苷酸序列。2.根据权利要求1所述的一种治疗异染性脑白质营养不良的慢病毒载体，其特征在于，所述SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：4所示的核苷酸序列的5＇启动子为巨细胞病毒启动子、HIV
‑
1 5＇
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LTR启动子、劳氏肉瘤病毒启动子或猿猴病毒启动子中的一种。3.根据权利要求1所述的一种治疗异染性脑白质营养不良的慢病毒载体，其特征在于，所述慢病毒载体中含有MND Promoter，所述MND Promoter为骨髓增生性肉瘤病毒增强子负调控区缺失的dl587rev引物结合位点取代的启动子。4.根据权利要求1所述的一种治疗异染性脑白质营养不良的慢病毒载体，其特征在于，所述SEQ ID NO：1和SEQ ID NO：4所示的核苷酸序列中均包含ARSA cDNA，所述SEQ ID NO：1中ARSA cDNA的核苷酸序列如SEQ ID NO：2或与其具有至少80％同源性；所述SEQ ID NO：4中ARSA cDNA的核苷酸序列如SEQ ID NO：3或与其具有至少80％同源性...

【专利技术属性】
技术研发人员：罗昀，郭栋，宋珂慧，刑晓，姜舒，莫瑞麟，郭伟，
申请(专利权)人：济南赛尔生物科技股份有限公司，
类型：发明
国别省市：