一种治疗赫勒氏综合征的方法和药物技术

一种基于LEAPER技术的核酸药物，及使用该核酸药物靶向编辑RNA治疗疾病例如赫勒氏综合征(Hurler syndrome)的方法。该方法包括使用所述核酸药物进行RNA上由腺苷到次黄嘌呤碱基的编辑，精准地修复例如赫勒氏综合征(Hurler syndrome)的致病性G>A突变位点，恢复由RNA编码的蛋白例如IDUA在体内的正常表达。码的蛋白例如IDUA在体内的正常表达。码的蛋白例如IDUA在体内的正常表达。码的蛋白例如IDUA在体内的正常表达。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

【专利技术属性】
技术研发人员：袁鹏飞，赵艳霞，刘能银，易泽轩，汤刚彬，
申请(专利权)人：北京辑因医疗科技有限公司，
类型：发明
国别省市：