一种基于LEAPER技术治疗MPSIH的方法和组合物技术

一种基于LEAPER技术靶向编辑RNA的方法，其包括利用LEAPER技术安全有效地进行RNA上由腺苷到次黄嘌呤碱基的体内编辑，精准地修复致病的突变位点，实现治疗所有由于G>A突变导致的疾病，例如MPS IH的目的。IH的目的。IH的目的。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

【专利技术属性】
技术研发人员：袁鹏飞，赵艳霞，刘能银，易泽轩，汤刚彬，
申请(专利权)人：北京辑因医疗科技有限公司，
类型：发明
国别省市：