一种治疗Usher综合征的方法和其组合物技术

一种基于LEAPER技术靶向编辑USH2A基因转录本中含有G到A突变的靶标RNA的方法，包括将用于编辑靶标RNA的腺苷脱氨酶招募RNA(arRNA)或编码所述arRNA的构建体导入所述细胞中，其中所述arRNA包含与所述靶标RNA杂交的互补RNA序列，并且其中所述arRNA能够招募作用于RNA的腺苷脱氨酶(ADAR)以使靶标RNA中的靶标腺苷脱氨基，安全有效地进行RNA上由A到I碱基的体内编辑，修复致病的突变位点，实现治疗疾病例如Usher综合征的目的。Usher综合征的目的。Usher综合征的目的。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

【专利技术属性】
技术研发人员：刘能银，易泽轩，袁鹏飞，赵艳霞，汤刚彬，
申请(专利权)人：北京辑因医疗科技有限公司，
类型：发明
国别省市：