siRNA及其在抑制NRARP基因表达的方法和组合物中的用途技术

本发明专利技术涉及siRNA分子及其在用于抑制NRARP基因表达的方法和药物组合物中的用途。本发明专利技术还涉及所述siRNA分子在治疗和/或预防特征为增加的NRARP基因表达和/或活性的与新血管形成相关的疾病或病症中的用途，所述眼部病症选自包含以下各项的组：年龄相关性黄斑变性(AMD)，缺血性视网膜病变，糖尿病黄斑水肿(DME)，增生性糖尿病视网膜病变(PDR)，糖尿病视网膜缺血(DRI)，糖尿病视网膜水肿(DRE)和早产儿视网膜病变(ROP)及其组合。产儿视网膜病变(ROP)及其组合。产儿视网膜病变(ROP)及其组合。

【技术实现步骤摘要】
siRNA及其在抑制NRARP基因表达的方法和组合物中的用途
[0001]本申请是国际申请日为2016年9月7日、国际申请号为PCT/EP2016/071122于2018年3月8日进入中国国家阶段、申请号201680052073.2、专利技术名称“siRNA及其在抑制NRARP基因表达的方法和组合物中的用途”的申请的分案申请。
专利

[0002]本专利技术涉及以下领域：siRNA产品及其在用于治疗和/或预防与新血管形成相关的视网膜病变，并且更特别地用于治疗和/或预防与NRARP基因的高水平表达和/或活性相关的与新血管形成相关的视网膜病变的方法和组合物中的用途。
[0003]专利技术背景
[0004]健康的视网膜是好的视力所必需的。视网膜病变症可以导致视力的部分或全部丧失。许多视网膜疾病具有共同的症状和治疗，但是各自具有独特的特性。视网膜疾病治疗的目标是停止或减缓疾病进展和保护或恢复丧失的视力。
[0005]神经视网膜是复杂的神经组织，其由八个互连的细胞层的网络组成，负责将视觉光转化为机电信息，所述机电信息通过视神经被发送至脑并由其本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.滴眼液形式的药物组合物，其包含特异性靶向选自由SEQ ID NO.1至SEQ ID NO.9组成的组中的至少一个序列的siRNA分子。2.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述siRNA包含19个核苷酸的双链区。3.根据权利要求2所述的药物组合物，其中所述siRNA是平端的。4.根据前述权利要求中任一项所述的药物组合物，其中，所述siRNA包含选自由SEQ ID NO.10至SEQ ID NO.18组成的组的至少一个序列或由其组成。5.根据前述权利要求中任一项所述的药物组合物，其中所述siRNA包含正义链和与所述正义链互补的反义链或由其组成，其中所述正义链包含选自由SEQ ID NO.10至SEQ ID NO.18组成的组的至少一个序列或由其组成。6.根据前述权利要求中任一项所述的药物组合物，其中至少一个核苷酸包含化学修饰。7.根据权利要求6所述的药物组合物，其中核苷酸的所述化学修饰选自：2
′‑
O
‑
甲基修饰，2
′‑
氟修饰，引入硫代磷酸酯修饰的核苷酸，用5
‑
丙炔基尿嘧啶置换尿嘧啶，用5
′‑
甲基尿苷置换尿嘧啶，用4
′‑
硫代核糖置换尿嘧啶核糖核苷酸和用脱氧胸苷核苷酸置换尿嘧啶核糖核苷酸，及其组合。8.根据权利要求6或7所述的药物组合物，其中所述化学修饰在正义链上，在反义链上或在两条链上。9.根据权利要求6至8中任一项所述的药物组合物，其中所述siRNA包含至少一个选自由SEQ ID NO.19至SEQ ID NO.66组成的组的序列。10.根据权利要求6至9中任一项所述的药物组合物，其中所述siRNA包含正义链和与所述正义链互补的反义链或由其组成，其中所述正义链包含至少一个选自由以下组成的组的序列或由其组成：SEQ ID NO.19，SEQ ID NO.21，SEQ ID NO.23，SEQ ID NO.25，SEQ ID NO.27，SEQ ID NO.29，SEQ ID NO.31，SEQ ID NO.33，SEQ ID NO.35，SEQ ID NO.37，SEQ ID NO.39，SEQ ID NO.41，SEQ ID NO.43，SEQ ID NO.45，SEQ ID NO.47，SEQ ID NO.49，SEQ ID NO.51，SEQ ID NO.53，SEQ ID N...

【专利技术属性】
技术研发人员：安娜，
申请(专利权)人：西伦蒂斯私人股份公司，
类型：发明
国别省市：