利用细胞穿膜肽增强腺相关病毒在中枢神经系统转导效率的方法技术方案

本发明专利技术提供了一种利用细胞穿膜肽（CPPs）增强腺相关病毒9型转导效率的方法，可用于增强载体将转基因递送至患者的中枢神经系统（CNS）的能力。通过施用CPPs和重组腺相关病毒9型（rAAV9），可以提高rAAV9穿过血脑屏障（BBB）的效率，并且极大的提高了转基因在中枢神经系统的表达，同时能够避免出现过度的免疫反应，大大拓展了药物制剂向脑和/或中枢神经系统的细胞递送核酸的临床前景。

【技术实现步骤摘要】
利用细胞穿膜肽增强腺相关病毒在中枢神经系统转导效率的方法
本专利技术涉及一种促进病毒载体转导效率方法，具体涉及一种利用细胞穿膜肽促进AAV9在中枢神经系统基因表达的方法，属于基因工程

技术介绍
重组腺相关病毒（recombinationadeno-associatedvirus,rAAV）已在基因治疗领域广泛使用了数十年，并已广泛用于眼部疾病，癌症和血管疾病等，但是由于其通过血脑屏障（blood–brainbarrier,BBB）传递rAAV载体的效率非常低，其在中枢神经系统（CNS）疾病治疗中的应用受到严重限制。血脑屏障是一种高度选择性的渗透屏障，可将循环血液与中枢神经系统的脑细胞外液分开，并阻止大多数药物从血液进入大脑。它由毛细血管内皮细胞形成。星形胶质细胞是哺乳动物脑中神经胶质细胞的主要类型，并且是形成血脑屏障所必需的。它们为中枢神经系统中的伙伴神经元提供多种支持功能，例如发育过程中的神经元指导以及终生的营养和代谢支持。已经有许多研究致力于提高大脑中AAV载体的转导效率，但是目前为止这方面的进展仍旧非常有本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种将转基因递送至中枢神经系统的方法，其特征在于，所述方法包括施用：/n（i）细胞穿膜肽，所述细胞穿膜肽选自LAH4、LEPTIN30、APOE或其组合；/n（ii）重组腺相关病毒载体，所述重组腺相关病毒载体是腺相关病毒9型或其任何突变体。/n

【技术特征摘要】
1.一种将转基因递送至中枢神经系统的方法，其特征在于，所述方法包括施用：
（i）细胞穿膜肽，所述细胞穿膜肽选自LAH4、LEPTIN30、APOE或其组合；
（ii）重组腺相关病毒载体，所述重组腺相关病毒载体是腺相关病毒9型或其任何突变体。


2.根据权利要求1所述的方法，其特征在于，所述LAH4包含SEQIDNO：1的序列。


3.根据权利要求1所述的方法，其特征在于，所述APOE包含SEQIDNO：2的序列。


4.根据权利要求1所述的方法，其特征在于，所述LEPTIN30包含SEQ...

【专利技术属性】
技术研发人员：罗光佐，韩雪飞，孟缘，
申请(专利权)人：南京贝思奥生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：江苏;32