调节性多核苷酸制造技术

本发明专利技术涉及调节性多核苷酸的组合物和制备、生产的方法以及治疗用途。

Regulatory polynucleotide

The present invention relates to compositions of regulatory polynucleotides and methods of making, producing, and therapeutic use.

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】相关申请的交叉引用本申请要求2014年11月14日提交的标题为ModulatoryPolynucleotides的美国临时专利申请号62/079,590、2015年8月31日提交的标题为ModulatoryPolynucleotides的美国临时专利申请号62/212,004、2015年9月29日提交的标题为ModulatoryPolynucleotides的美国临时专利申请号62/234,477的权益；它们中的每一篇的内容通过引用整体并入本文。对序列表的参考本申请与电子形式的序列表一起提交。所述序列表作为2015年11月12日创建的标题为1014PCTSL.txt的文件提供，其大小为235,330字节。电子形式的序列表中的信息通过引用整体并入本文。
本专利技术涉及用于设计、制备、生产和/或配制调节性多核苷酸的组合物、方法、工艺、试剂盒和装置。在某些实施方案中，这样的调节性多核苷酸可以由重组腺伴随病毒(AAV)编码或者在重组腺伴随病毒(AAV)内，且可以包含人工微RNA(microRNA)、人工前-微RNA(pre-microRNA)和/或人工初级-微RNA(pri-microR本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种调节性多核苷酸，其包含(a)茎和环，以形成茎‑环结构，所述茎‑环结构的序列从5’至3’包含：(i)UG基序，其在所述茎‑环结构的5’茎的基部处或附近；(ii)5’茎臂，其包含过客链和任选的5’间隔区域，其中所述5’间隔区域当存在时位于所述UG基序和所述过客链之间；(iii)环区域，其包含在所述环区域的5’末端处的UGUG基序；(iii)3’茎臂，其包含引导链和任选的3’间隔区域，其中尿苷存在于所述引导链的5’末端处，且其中所述3’间隔区域当存在时具有足以形成一个螺旋转角的长度；(b)位于所述茎‑环结构的5’侧的第一侧接区域；和(c)位于所述茎‑环结构的3’侧的第二侧接区域，所述第二区域包含...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2014.11.14 US 62/079,590;2015.08.31 US 62/212,004;1.一种调节性多核苷酸，其包含(a)茎和环，以形成茎-环结构，所述茎-环结构的序列从5’至3’包含：(i)UG基序，其在所述茎-环结构的5’茎的基部处或附近；(ii)5’茎臂，其包含过客链和任选的5’间隔区域，其中所述5’间隔区域当存在时位于所述UG基序和所述过客链之间；(iii)环区域，其包含在所述环区域的5’末端处的UGUG基序；(iii)3’茎臂，其包含引导链和任选的3’间隔区域，其中尿苷存在于所述引导链的5’末端处，且其中所述3’间隔区域当存在时具有足以形成一个螺旋转角的长度；(b)位于所述茎-环结构的5’侧的第一侧接区域；和(c)位于所述茎-环结构的3’侧的第二侧接区域，所述第二区域包含CNNC基序。2.根据权利要求1所述的调节性多核苷酸，其中所述茎-环结构的环区域源自经典的微RNA。3.根据权利要求2所述的调节性多核苷酸，其中所述经典的微RNA是miR-22。4.根据权利要求3所述的调节性多核苷酸，其中所述第一或第二侧接区域中的至少一个源自let-7b。5.根据权利要求1所述的调节性多核苷酸，其中所述第一侧接区域是在表1中描述的一种5’侧接区域。6.根据权利要求1所述的调节性多核苷酸，其中所述环区域是在表2中描述的环区域之一。7.根据权利要求1所述的调节性多核苷酸，其中所述第二侧接区域是在表3中描述的一种3’侧接区域。8.根据权利要求1所述的调节性多核苷酸，其中所述引导链包含在位置2和15之间的微RNA种子序列。9.根据权利要求8所述的调节性多核苷酸，其中所述引导链包含在位置2-7、2-8或2-9处的微RNA种子序列。10.根据权利要求1所述的调节性多核苷酸，其中所述引导链是15-30个核苷酸的长度。11.根据权利要求10所述的调节性多核苷酸，其中所述过客链与所述引导链至少70％互补。12.根据权利要求10所述的调节性多核苷酸，其中所述引导链是21-25个核苷酸的长度。13.根据权利要求12所述的调节性多核苷酸，其中所述引导链是22个核苷酸的长度。14.根据权利要求12所述的调节性多核苷酸，其中所述...

【专利技术属性】
技术研发人员：侯金兆，M·E·农嫩马赫，周鹏程，
申请(专利权)人：沃雅戈治疗公司，
类型：发明
国别省市：美国;US