本公开内容提供了用于治疗包括ALS和FTD在内的C9ORF72相关疾病的分离的启动子、转基因表达盒、载体、试剂盒和方法。试剂盒和方法。试剂盒和方法。

本公开内容部分提供了优化修饰的颗粒蛋白前体(PGRN) cDNA和相关的遗传元件，其用于神经退行性病症的基于重组腺伴随病毒(rAAV)的基因治疗中，所述神经退行性病症的特征在于认知破坏、行为损害和缺陷型溶酶体贮存，包括家族性额颞叶痴呆(...

本发明提供了分离的启动子、转基因表达盒、载体、试剂盒和方法，其用于治疗年龄相关性黄斑生成和影响视网膜的视锥细胞的其它遗传疾病。疾病。

本文描述了在用于治疗遗传性听力损失的基于重组腺相关病毒(rAAV)的基因疗法中使用的优化修饰的GJB2cDNA和相关遗传元件。的优化修饰的GJB2cDNA和相关遗传元件。

本发明提供用于治疗影响视网膜的视锥细胞的遗传疾病的分离启动子、转基因表达盒、载体、药盒和方法。本发明在第一方面中的特征为包含视锥细胞特异性启动子PR 2.1的一部分的核酸。在一个实施方案中，该核酸包含序列SEQ ID NO:4。在另一实...

本发明提供用于治疗影响视网膜视锥细胞的遗传病的分离的启动子、转基因表达盒、载体、药盒和方法。

本发明提供用于治疗影响视网膜的视锥细胞的遗传疾病的分离启动子、转基因表达盒、载体、药盒和方法。本发明在第一方面中的特征为包含视锥细胞特异性启动子PR 2.1的一部分的核酸。在一个实施方案中，该核酸包含序列SEQ ID NO:4。在另一实...

本发明提供用于治疗影响视网膜视锥细胞的遗传病的分离的启动子、转基因表达盒、载体、药盒和方法。