本发明提供了用于预防和/或治疗疾病的腺相关病毒(AAV)颗粒的组合物以及制备、制造、配制方法和治疗用途。

本公开给出了用于限定到对象的脑中的目标位置的轨迹并用于沿着轨迹引导长形工具的轨迹阵列引导系统(19)。轨迹阵列引导系统(19)可以包括基座(450)、阵列引导件(320)、成像单元(360)和被构造为用于与立体定向导航系统连接的长形柄(...

本发明涉及编码siRNA分子的腺相关病毒(AAV)颗粒和治疗亨廷顿病(HD)的方法。

本发明涉及用于制备、制造和治疗性使用编码AADC的多核苷酸以治疗帕金森氏病的组合物和方法。

本发明涉及编码至少一种siRNA分子的腺相关病毒(AAV)颗粒调节性多核苷酸及其使用方法。

本发明涉及编码siRNA分子的腺相关病毒(AAV)颗粒和治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的方法。本发明涉及用于设计、制备、制造、使用和/或配制包含调节性多核苷酸的AAV颗粒的组合物、方法和过程，所述调节性多核苷酸例如编码至少一种靶向超氧化...

本发明涉及调节性多核苷酸的组合物和制备、生产和治疗用途的方法。

本发明涉及针对HTT基因的小干扰RNA(siRNA)分子、编码siRNA分子的腺相关病毒(AAV)载体、以及利用siRNA分子和AAV载体治疗亨廷顿氏舞蹈病(HD)的方法。

本发明涉及调节性多核苷酸的组合物和制备、生产的方法以及治疗用途。

本发明涉及针对SOD1基因的小干扰RNA(siRNA)分子、编码siRNA分子的腺伴随病毒(AAV)载体和使用所述siRNA分子和AAV载体治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的方法。

本发明涉及用于治疗帕金森病的编码AADC的多核苷酸的组合物和其制备、生产的方法以及其治疗用途。