本发明涉及载体生产。本发明涉及包膜病毒颗粒生产细胞或包装细胞，其中所述细胞被基因工程改造以减少细胞表面上的MHC

本发明涉及将外源性DNA序列整合到细胞基因组中的方法，其包括令细胞接触：a)供体核酸，其包含：

本公开涉及表达至少一种抗原衍生肽和至少一种免疫调节分子的遗传修饰的树突细胞或其前体，其医疗用途和制备方法。本发明还涉及产生生成IL‑10的CD49b

本发明涉及能抑制miR

本申请涉及用于治疗和/或预防骨生长病症的Beclin 1‑Vps 34复合物的激活剂。激活剂可以是多肽、多核苷酸、载体、宿主细胞或小分子。具体说，激活剂可以是Beclin 1肽或其片段或衍生物，mTORC1抑制剂或BH3模拟物。本发明还...

本发明涉及构建体、载体、相应的宿主细胞和药物组合物，其允许有效的基因治疗，尤其是大于5Kb的基因。

本发明涉及由人工DNA‑结合结构域(DBD)和相关分子组成的蛋白质及其用途。具体地，该蛋白质是ZF‑DBD或TALE‑DBD并且用于治疗由于功能获得突变导致的眼部疾病。该疾病可以是ADRP，具体是由视紫红质基因突变导致的ADRP。本发明...

本发明涉及构建体、载体、相应的宿主细胞和药物组合物，其允许有效的基因治疗，尤其是大于5Kb的基因。

本发明涉及能够提高对象的细胞中一种或多种miRNA水平的至少一种试剂、相关药物组合物、核酸、载体和宿主细胞，所述miRNA包含序列UUCCCUU，所述试剂用于治疗和/或预防视网膜营养不良，特别是以感光细胞退化为特征的那些。

本发明涉及转录因子EB(TFEB)蛋白，其同源物、重组或合成或生物技术功能衍生物，其等位基因变体及其片段；包含TFEB蛋白，其同源物、重组或合成或生物技术功能衍生物，其等位基因变体及其片段的嵌合分子；编码所述蛋白质或其同源物、重组或合成...

本发明涉及组成型定位在真核细胞核内的TFEB相关分子，如变体、突变体、截短蛋白、嵌合体等。这类分子在需要诱导细胞自体吞噬/溶酶体系统的所有疾病中具有治疗应用性，所述疾病例如溶酶体贮积症、神经变性疾病、肝病、肌肉疾病和代谢疾病。

本发明涉及TFEB磷酸化抑制剂。这种分子在所有需要诱导细胞自体吞噬/溶酶体系统的疾病中有治疗应用，所述疾病例如溶酶体贮积症、神经退行性疾病、肝病、肌肉疾病和代谢疾病。