本发明涉及一种抑制淀粉样前体蛋白APP mRNA表达的siRNA、其缀合物和药物组合物及用途，该siRNA包括正义链和反义链，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸；所述正义链包括选自SEQ ID NO.1至103...

本发明涉及一种用于与寡核苷酸形成缀合物的化合物，该化合物包括如式(I)所示的结构。本发明还提供了相应的缀合物，以及所述缀合物在制备用于治疗和/或预防肝源性疾病的药物中的用途。本发明专利的递送分子以饱和环基辅以新型连接子作为核心骨架连接磷...

本发明提供一种用于与寡核苷酸形成缀合物的化合物，该化合物具有如式(I)所示的结构。本发明还提供了相应的缀合物，以及所述缀合物在制备用于治疗和/或预防相关疾病的药物中的用途。本发明的缀合物在实现siRNA缀合物CNS靶向递送的同时有着优异...

本发明涉及一种寡聚核酸及用于降低脱靶活性的化合物。本发明提供了一种单链或双链的寡聚核酸，每条链具有15至35个核苷酸，所述寡聚核酸的非首末端至少一个核苷酸位置处包含式(I)所示的化学修饰或其互变异构体修饰。本发明的修饰方法在降低siRN...

本发明涉及一种寡聚核酸及其制备方法和应用。本发明提供了一种单链或双链的寡聚核酸，每条链具有15至35个核苷酸，所述寡聚核酸的非首末端至少一个核苷酸位置处包含式(I)所示的化学修饰或其互变异构体修饰。本发明的修饰方法在降低siRNA的脱靶...

本发明涉及抑制乙型肝炎病毒基因表达的siRNA、其缀合物和药物组合物及用途。本发明提供了一种siRNA，其包含正义链和反义链，其中所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，其中所述正义链含有核苷酸序列I，所述反义链含...

本发明涉及一种调节血管紧张素原AGT表达的siRNA、其缀合物和药物组合物及用途。所述siRNA包含正义链和反义链，其中所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，其中所述正义链含有核苷酸序列I，所述反义链含有核苷酸序...

本发明提供一种用于与寡核苷酸形成缀合物的化合物，该化合物具有如式(I)所示的结构。本公开还提供了相应的缀合物，以及所述缀合物在制备用于预防和/或治疗相关疾病的药物中的用途。本公开的缀合物有原料便宜、合成简单、工艺易于开发等优点，同时有着...

本发明涉及一种用于调节血管紧张素原基因表达的双链RNA、其缀合物、药物组合物及用途，双链RNA包括正义链和反义链，所述双链RNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括选自SEQ ID NO.1至109所示核苷酸序...

提供了一种抑制SCN9A基因表达的siRNA、其药物组合物及用途，所述siRNA包括正义链和反义链，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括如下序列或与如下序列不超过3个碱基突变的核苷酸序列，所述反义...

本发明涉及一种调节补体C3表达的siRNA、其缀合物和药物组合物及用途，该siRNA包括正义链和反义链，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括如SEQ ID NO:1至31中任一项所述序列或与上述序...

本发明涉及一种调节补体C5表达的siRNA、其缀合物和药物组合物及用途，该siRNA包括正义链和反义链，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括如SEQ ID NO:1至76、169以及171所示序列...

本发明涉及一种抑制PCSK9基因表达的siRNA、其缀合物和药物组合物及用途，所述siRNA包括正义链和反义链，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括如SEQ ID NO:1至22中任一项所示序列，...

本发明涉及一种用于抑制细胞程序性死亡‑配体1基因表达的siRNA、其缀合物和药物组合物及用途，所述siRNA包括正义链和反义链，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括选自SEQ ID NO.1至12...

本发明涉及一种用于调节血管紧张素原基因表达的双链RNA、其缀合物、药物组合物及用途，双链RNA包括正义链和反义链，其中，正义链包括5’‑UCAACUGGAUGAAGAAACU‑3’，反义链包括5’‑AGUUUCUUCAUCCAGUUGA...

本发明涉及寡核苷酸的缀合物及其制备方法和应用，具体提供式(I)所示的化合物、其消旋体、立体异构体、同位素标记物或药学上可接受的盐，及其结合物或缀合物：本发明提供的化合物、结合物及缀合物适用于siRNA递送的靶向配体，能更高效介导siRN...