提供了用针对CACNG1的抗体重定向并携带治疗性目的核苷酸的腺相关病毒(AAV)颗粒。还提供了制备和使用所述AAV颗粒的方法，例如，用于治疗有需要的患者或用于制造用于治疗有需要的患者的药物。

提供了Cas蛋白就绪的tau生物传感器细胞、CRISPR/Cas协同激活介体(SAM)就绪的tau生物传感器细胞以及制备和使用此类细胞来筛选tau接种或聚集基因修饰因子的方法。还提供了用于使此类细胞对tau接种活性或tau聚集敏化或用于...

本公开内容提供了这样的共制剂：所述共制剂包含与C5特异性结合的抗体和C5iRNA，所述C5iRNA是包含具有末端N‑乙酰半乳糖胺(GalNAc)残基和/或N‑乙酰葡糖胺(GlcNAc)残基的配体的糖缀合物。还提供了用于降低β‑氨基己糖苷...

本发明部分地提供了蛋白质‑药物缀合物，其包含与分子负荷物(例如，多核苷酸、脂质体或脂质纳米颗粒)缀合的抗转铁蛋白受体(例如，人转铁蛋白受体)抗原结合蛋白(例如，scFv、Fab)以用于将该分子负荷物递送至靶组织(例如，脑或肌肉)。提供了...

本发明描述了用于CRISPR正向选择的方法和系统。CRISPR正向选择使用DNA测序来鉴定CRISPR向导RNA造成的扰动与表型相关的基因。

描述了缺乏Klhcd7b表达的遗传修饰的非人动物。描述了用于破坏、缺失和/或替换Klhcd7b编码序列的方法和组合物。还描述了可用作听力损失或极重度耳聋的模型的遗传修饰的小鼠。还描述了经遗传修饰以包含Klhcd7b的功能损失的细胞、组织...

本申请提供了用于预测跨规模和几何形状的冻融曲线，使用计算流体动力学模型在缩比规模实验中产生预定冻融曲线，以及使用缩比规模冻融曲线来预测等比规模冻融曲线的方法。

提供了用于改善受试者的骨生长的方法。在一个方面，所述方法包括向具有骨生长缺陷的受试者施用一个或多个剂量的白介素‑4受体(IL‑4R)拮抗剂，诸如抗IL‑4R抗体或其抗原结合片段。

本公开提供了一种多肽复合物，该多肽复合物包含靶结合多肽，该靶结合多肽结合靶细胞上的分子或细胞外基质(ECM)中的分子；以及小潜伏复合物，该小潜伏复合物特别地包含二聚体潜伏相关多肽(LAP)或其片段或衍生物，以及二聚体成熟转化生长因子β(...

本申请涉及抗C5抗体组合及其用途。本发明涉及抗C5抗体和抗原结合片段的组合，所述组合已确定相对于单一抗C5抗体或片段具有更高的活性。所述组合包含彼此不会竞争与C5结合的抗C5抗体和抗原结合片段。还提供了包含不竞争和/或结合C5上的相同表...

本公开整体涉及为高重复基因提供准确的基因型。首先，识别测序读段的重复结构，并且去除具有异常重复结构的序列读段以生成第一数据集。对第一数据集的序列读段进行过滤，以排除具有结构伪影的序列，从而生成第二数据集。将来自第二数据集的数据输入到模型...

本发明涉及用于自动化的符合规定的测定的方法和系统。具体地，本发明部分地涉及用于进行符合GMP的基于细胞的生物测定的全自动化方法和系统。

本说明书描述一种改良的无血清动物细胞培养基，其可以用于产生目的蛋白。可以向无血清培养基或化学确定的培养基添加鸟氨酸或者鸟氨酸和腐胺的组合，以改善活细胞密度、减少细胞加倍时间和增加目的蛋白产生。

本发明部分地提供了用于将分子货物(例如，多核苷酸、多肽、脂质体或脂质纳米颗粒)递送至靶向组织(例如，脑)的蛋白质‑药物缀合物，所述蛋白质‑药物缀合物包含与所述分子货物缀合的抗成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)(例如，人FGFR3)抗...

本发明提供了特异性地与FGFR3结合的抗体以及用于治疗或预防癌症诸如膀胱癌的方法。

提供了用于对齐生物组织的空间转录组载玻片的技术。图像和所述生物组织的转录组图谱内的斑点的坐标的对齐可利用对齐模型，所述对齐模型可以是机器学习的并且可接收要对齐的移位图像和参考图像两者作为输入。所述对齐模型可学习这些图像之间的微分同胚变换...

本公开内容涉及提高过继性细胞治疗(ACT)的效力的方法和治疗癌症的方法，其中所述的方法包括向有此需要的患有癌症的对象施用组合治疗，所述组合治疗包含治疗有效量的ACT(例如，免疫细胞，其包含针对肿瘤相关抗原(TAA)的经修饰的T细胞受体(...

本公开内容涉及利福霉素类似物及其抗体‑药物缀合物。本公开内容涉及利福霉素类似物化合物、其中间体和前体，以及能够抑制细菌生长(例如金黄色葡萄球菌生长)并治疗细菌感染(例如金黄色葡萄球菌感染)的药物组合物。本公开内容还涉及利福霉素类似物化合...

本文公开了包含RNA结合序列的SnRNA系统用于RNA编辑。

本发明包括与TMPRSS2特异性结合的抗体或其抗原结合片段和使用这类抗体和片段治疗或预防病毒性感染(例如，流感病毒感染)的方法。