本文公开了一种用于使聚合物解聚的流体组合物，所述流体组合物包含5体积%至90体积%的呈超临界流体形式的二氧化碳；5体积%至90体积%的过热水；以及5体积%至90体积%的醇；其中所述醇处于其过热状态下或呈超临界流体形式；其中所有体积%均基...

本文中提供了包含经胞外多糖(EPS)暴露的树突状细胞(DC)的用于预防、治疗或抑制移植物抗宿主病(GvHD)的组合物和方法。

本公开提供了用于使用微针颗粒局部递送治疗性寡核苷酸的组合物、系统和方法。

本公开提供了用于将治疗性寡核苷酸递送至皮肤的组合物、系统和方法。所述寡核苷酸与包含亲水端基、磷酸基团和/或疏水链的树突缀合。

描述了用于治疗人和家养动物中的寄生蠕虫感染或者降低其严重程度或发生可能性的组合物和方法。所述组合物包含在细菌的胞质溶胶中表达Cry14Ab晶体蛋白的灭活重组细菌。所述组合物可以以适用于口服施用的形式提供。方法包括向患有寄生蠕虫感染的人或...

本文提供了靶向S6K1的寡核苷酸(例如，siRNA)。还提供了治疗与S6K1表达相关的疾病的方法。

本文提供了经缀合的寡核苷酸，其特征在于有效和特异性眼分布。

本公开提供了保护性寡核苷酸。提供了具有5'和/或3'缀合的部分的保护性寡核苷酸。提供了具有化学修饰的保护性寡核苷酸。还提供了使用所述保护性寡核苷酸以CRISPR核酸酶进行基因组编辑的方法以及用于执行所述方法的试剂盒。其中保护性寡核苷酸包...

细胞培养方法包括(i)在细胞培养基中培养细胞，和(ii)将至少一种代谢物维持在细胞培养基中的该至少一种代谢物的抑制浓度以下，其中该至少一种代谢物是乌头酸(AA)、亮氨酸(HICA)、胞苷一磷酸(CMP)、甲基琥珀酸(MSA)、葫芦巴碱(...

本发明提供了一种液体复合凝聚层的固化产物，其包括聚阴离子、聚阳离子和盐的大离子相；其中所述聚阴离子具有包括羧酸根基团、磺酸根基团、膦酸根基团、硫酸根基团或磷酸根基团中的一种或多种的重复单元；并且其中所述聚阳离子具有包括含氮阳离子基团、含...

在各个实施例中，本文提供了治疗脆性X相关病症(例如，脆性X综合征)的方法，所述方法包括向有需要的受试者施用治疗有效量的减少异常脆性X信使核糖核蛋白1(FMR1)基因产物(例如，FMR1‑2VT)的表达的药剂。在各个实施例中，本文还提供了...

本公开的方面涉及用于治疗眼纤毛病(例如利伯先天性黑朦症(LCA))的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供分离的核酸，其包含编码CEP290蛋白片段的转基因，以及使用所述分离的核酸治疗眼纤毛病的方法。

本发明涉及基因编辑领域。具体地，所述基因编辑是针对单核苷酸碱基编辑的。例如，此类单核苷酸碱基编辑使突变的碱基对转化为野生型碱基对。当前所公开的单核苷酸碱基基因编辑器的高准确性和精度是通过包含NmeCas9核酸酶和镶嵌核苷酸脱氨酶蛋白结构...

本公开的方面涉及用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的组合物和方法。本公开部分基于编码SMN1的分离的核酸和载体(例如，病毒载体，如rAAV载体)。在一些实施方案中，SMN1的表达由天然SMN 1启动子或其变体驱动。在一些实施方案中，本公开...

本公开涉及SOD1双表达载体及其用途，具体而言，在一些方面，本公开涉及用于抑制细胞(例如，受试者的细胞)中SOD1表达的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开描述了经工程化以表达靶向内源SOD1的抑制性核酸和编码强化的SOD1蛋白的mR...

本公开的方面涉及可用于向受试者递送小基因的组合物和方法。因此，本公开部分地基于分离的核酸和基因治疗载体，如病毒(例如，rAAV)载体，其包含编码治疗性基因产物(如蛋白或肽)的一个或多个基因片段(例如，小基因)。在一些实施方案中，本公开涉...

在一些方面，本公开提供了用于促进受试者的功能性BCKDHA蛋白和/或BCKDHB的表达的组合物和方法，所述功能性BCKDHA蛋白是支链α‑酮酸(BCAA)脱氢酶复合物的E1‑α亚基，所述BCKDHB是支链α‑酮酸(BCAA)脱氢酶复合物...

本发明涉及经纯化的抗蠕虫组合物及相关方法。描述了用于在对象中治疗寄生性蠕虫(parastitic worm)或蠕虫(helminth)感染或者降低其发生之严重程度的组合物和方法。该方法包括向所述对象施用治疗有效量的组合物，所述组合物包含...

本公开涉及血管生成病症的新型靶标。还提供了新型寡核苷酸。还提供了使用新型寡核苷酸治疗血管生成病症(例如，先兆子痫)的方法。

本公开涉及新型IFN‑γ信号传导途径靶基因靶向序列。还提供了用于治疗白癜风的新型IFNGR1、JAK1、JAK2和STAT1靶向寡核苷酸。