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ISIS制药公司专利技术
ISIS制药公司共有36项专利
PTP1B 表达的反义调节制造技术
本文提供了用于在动物中降低PTP1B mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物用于治疗、预防、延迟或改善代谢性疾病,例如糖尿病,或其症状。
乙型肝炎病毒(HBV)表达的调节制造技术
本发明公开用于减少HBV mRNA、DNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物以及组合物适用于治疗、预防或改善HBV相关疾病、病症或病状。
血管生成素样3表达的调节制造技术
本文提供的是用于减少动物中ANGPTL3 mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。本文还提供的是用于在动物中减少血浆脂质、血浆葡萄糖和动脉粥样硬化斑块的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延缓或减轻任何一...
用于调节肌强直性营养不良蛋白激酶(DMPK)表达的化合物和方法技术
本文提供用于降低动物中的DMPK mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文也提供用于在动物中优先降低CUGexp DMPK RNA、减轻肌强直或减轻剪接病变的方法、化合物和组合物。这种方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延迟...
生长激素受体的调节剂制造技术
本发明实施方案提供了使用靶向生长激素受体(GHR)的反义化合物寡核苷酸治疗、预防或改善与过量生长激素相关的疾病的方法、化合物和组合物。
用于调节载脂蛋白C-III表达的组合物和方法技术
本文提供了靶向载脂蛋白C-III(ApoCIII)的具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中,所述靶向ApoCIII的低聚化合物缀合至N-乙酰基半乳糖胺。本文还公开用于减少ApoCIII以治疗、预防或改善与ApoCIII相关的疾病、...
组合物和方法技术
本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中,所述低聚化合物缀合至N-乙酰基半乳糖胺。
用于调节载脂蛋白(a)表达的组合物和方法技术
本文提供了靶向载脂蛋白(a)[apo(a)]的具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中,所述靶向apo(a)的低聚化合物缀合至N-乙酰基半乳糖胺。本文还公开用于减少apo(a)以治疗、预防或改善与apo(a)和/或Lp(a)相关的疾...
用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法技术
本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中,所述低聚化合物缀合至N-乙酰基半乳糖胺。
用于调节TAU表达的组合物和方法技术
公开了用于使用Tau反义化合物调节动物中Tau mRNA的剪接的方法。本文还公开了用于使用Tau反义化合物降低动物中Tau mRNA和蛋白的表达的方法。所述化合物和方法适用于治疗、预防或改善有此需要的个体内的神经变性疾病。可使用Tau反...
对脂蛋白脂肪酶缺乏(LPLD)群体中的载脂蛋白C-III(APOCIII)表达的调节制造技术
本发明提供用于在患者中减少ApoCIII mRNA和蛋白质的表达以治疗、预防、延迟或改善弗雷德里克森I型血脂异常/FCS/LPLD的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物在所述患者中增高HDL水平和/或改良TG与HDL之比和减少...
用于调节C9ORF72表达的组合物制造技术
本文公开了用C90RF72特异性抑制剂减少动物体内C90RF72mRNA和蛋白质的表达的组合物和方法。所述方法可用于治疗、预防或改善有需要的个体的神经退化性疾病。所述C90RF72特异性抑制剂包括反义化合物。可以通过施用C90RF72特...
亨廷顿表达的调节制造技术
本申请提供了一种降低动物中亨廷顿mRNA和蛋白表达的方法、化合物和组合物。这种方法、化合物和组合物用于处理、预防或改善亨廷顿氏病或其症状。
使用改进的封端方案制备寡聚化合物的方法技术
本申请提供了固相合成寡聚化合物的方法,所述方法中至少一个封端步骤被改进。更具体地,在本申请提供了一种方法,其中省去了一个或多个封端步骤或使用当量减少的乙酸酐进行上述步骤。在某些实施方式中,本申请所述的方法使得纯度性质增加。在某些实施方式...
用于调节载脂蛋白(a)表达的方法和组合物技术
本文公开用于减少apo(a)以治疗、预防或改善与apo(a)或Lp(a)相关的疾病、病症或病状的反义化合物和方法。与apo(a)或Lp(a)相关的某些疾病、病症或病状包括炎症性、心血管性和/或代谢性疾病、病症或病状。本文公开的反义化合物...
因子11表达的调节制造技术
此处披露了用于在需要的个体中降低因子11以及治疗或预防血栓栓塞性并发症的反义化合物和方法。可以通过将靶向因子11的反义化合物给药而改善的疾病状况的例子包括血栓形成、栓塞以及血栓栓塞,比如如深静脉血栓形成、肺栓塞、心肌梗塞和中风。靶向因子...
GCCR表达的反义调节制造技术
本文提供用于降低GCCR mRNA和蛋白质在动物体内的表达的方法、化合物以及组合物。此类方法、化合物以及组合物可用于治疗、预防、延迟或改善代谢疾病,例如糖尿病,或其症状。
因子11表达的调节制造技术
此处披露了用于在需要的个体中降低因子11以及治疗或预防血栓栓塞性并发症的反义化合物和方法。可以通过将靶向因子11的反义化合物给药而改善的疾病状况的例子包括血栓形成、栓塞以及血栓栓塞,比如如深静脉血栓形成、肺栓塞、心肌梗塞和中风。靶向因子...
GCGR表达的反义调节制造技术
本发明提供用于降低GCGR?mRNA和蛋白质在动物体内的表达的方法、化合物以及组合物。此类方法、化合物以及组合物可用于治疗、预防、延迟或改善代谢疾病,例如糖尿病,或其症状。
成纤维细胞生长因子受体4表达的反义调节制造技术
本文提供了用于在动物中降低成纤维细胞生长因子受体4(FGFR4)mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物用于治疗、预防、延迟或改善代谢性疾病或其症状。
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