本发明公开用于减少HBV?mRNA、DNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物以及组合物适用于治疗、预防或改善HBV相关疾病、病症或病状。

本公开说明书描述了短反义化合物，包括包含经化学修饰的高亲和力单体的、长度为8-16个单体的这种化合物。某些这种短反义化合物可以以提高的效能和改进的治疗指数用于减少细胞、组织和动物中的靶标核酸和/或蛋白质。因此，本发明提供可用于降低体内靶...

本文提供了用于在动物中降低PTP1B?mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物用于治疗、预防、延迟或改善代谢性疾病，例如糖尿病，或其症状。

本文提供了用于在动物中降低ApoCIII?mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。本文还提供了用于在动物中升高HDL水平和/或改善TG与HDL的比率并减少血浆脂质和血浆葡萄糖的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物可用于治疗...

本发明提供了修饰核苷、其类似物以及由它们制备的寡聚化合物。更具体地讲，本发明提供了可用于并入到寡聚化合物末端的修饰核苷及其类似物。此类寡聚化合物也可包含在双链组合物中。在一些实施方案中，预期本文提供的所述寡聚化合物与靶RNA的一部分杂交...

本发明提供的是用于减少动物中转甲状腺素蛋白mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延缓或减轻转甲状腺素蛋白淀粉样变性或其症状。

本发明提供了6-修饰的双环核苷类似物以及包含这些核苷类似物的寡聚化合物。在优选的实施方案中该核苷类似物在6位具有(R)或(S)-手性。这种双环核苷类似物可用于提高寡聚化合物的性质包括核酸酶抗性。

本文提供的是用于减少动物中CETP?mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。本文还提供的是用于在动物中增加HDL水平和/或HDL活性并且减少血浆脂质、血浆葡萄糖和动脉粥样硬化斑块的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物可用于...

本发明提供了6-修饰的双环核苷类似物以及包含这些核苷类似物的寡聚化合物。在优选的实施方案中该核苷类似物在6位具有(R)或(S)-手性。这种双环核苷类似物可用于提高寡聚化合物的性质包括核酸酶抗性。

本文提供的是用于减少动物中ANGPTL3mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。本文还提供的是用于在动物中减少血浆脂质、血浆葡萄糖和动脉粥样硬化斑块的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延缓或减轻任何一种...

本发明公开了用于调节对象中的SMN2mRNA剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物用于生产药物的用途，所述药物用于治疗疾病和病症，包括脊髓性肌萎缩症。

本申请提供了一种降低动物中亨廷顿mRNA和蛋白表达的方法、化合物和组合物。这种方法、化合物和组合物用于处理、预防或改善亨廷顿氏病或其症状。

本发明公开了用于在所需个体中调节因子XI和改善炎症疾病、异常或状况的反义化合物和方法。通过给药靶向作用于因子XI的反义化合物，个体所患的炎症疾病如关节炎和结肠炎可以得到改善或预防。

本发明提供了修饰的核苷和由其制备的低聚化合物。更具体而言，本发明提供了具有至少一个５′－取代基和２′－Ｏ－取代基的修饰的核苷、包含这些修饰的核苷中的至少一种的低聚化合物和使用所述低聚化合物的方法。在一些实施方案中，本文提供的低聚化合物预...

此处披露了用于在需要的个体中降低因子１１以及治疗或预防血栓栓塞性并发症的反义化合物和方法。可以通过将靶向因子１１的反义化合物给药而改善的疾病状况的例子包括血栓形成、栓塞以及血栓栓塞，比如如深静脉血栓形成、肺栓塞、心肌梗塞和中风。靶向因子...

本发明公开了持续改善和／或治疗溃疡性结肠炎的方法，包括经直肠给予包括具有序列５’－ＧＣ－ＣＣＡＡＧＣＴＧＧＣＡＴＣＣＧＴＣＡ－３’的反义寡核苷酸（Ｉ－ＳＩＳ２３０２）的化合物。该方法导致组合物给药结束后长期（多于９０天）持续减少溃疡性结...