本发明提供了一种式(I)化合物或其盐，其中R1、n、L以及X具有本文所述的值中的任一者；以及包含式I化合物的组合物和脂质纳米粒子；以及它们用于递送诸如siRNA和mRNA等治疗剂的用途。

除其他外，本公开内容提供了治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的多核苷酸构建体、组合物和方法，所述方法包括向有此需要的受试者施用包含多核苷酸构建体的组合物，所述构建体包含5

本文提供了某些核酸(例如双链siRNA分子)，以及包含靶向部分、双链siRNA和任选的连接基团的结合物。某些实施方案还提供了可用于制备所述结合物的合成方法。所述结合物可用于治疗某些疾病，例如肝纤维化，例如在NASH或ASH的情况下。的情...

本发明的某些实施方案提供用于将核酸治疗剂递送至肺的脂质纳米颗粒。疗剂递送至肺的脂质纳米颗粒。疗剂递送至肺的脂质纳米颗粒。

本发明的某些实施方案提供了可用于制备用于向例如肝星状细胞递送治疗剂的脂质纳米颗粒的脂质。颗粒的脂质。颗粒的脂质。

本文提供了某些核酸(例如，双链siRNA分子)，以及包含靶向部分、双链siRNA和可选的连接基团的缀合物。某些实施方案还提供了可用于制备所述缀合物的合成方法。所述缀合物可用于治疗某些疾病，例如肢端肥大症。例如肢端肥大症。例如肢端肥大症。

本发明提供了脂质纳米颗粒和含有脂质纳米颗粒的制剂。米颗粒的制剂。