【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术提供了用于延长释放和/或控释基于核酸的药物/药剂(试剂)的组合物,该组合物包含含有生物相容性聚合物的基于脂质的基质(脂质类基质)。本专利技术还提供了制备基质组合物(matrix compositions)的方法以及利用基质组合物来提供核酸活性剂的控释的方法。
技术介绍
治疗性核酸基因疗法是药物开发中的主要研究领域。已认为基因疗法是这样的期望的机制,其用来纠正导致与无法产生某些蛋白质有关的疾病的遗传缺损并且用来克服获得性疾病如自身免疫病和癌症。基因疗法可以为许多疾病的治疗提供新的预防途径。然而,基因疗法的商业化的技术障碍在于,对于多核苷酸的递送以及缓释和/或控释,需要实用、有效和安全的方式。由于在带负电荷的细胞膜和在多核苷酸上的高负电荷之间的电荷排斥,多核苷酸并不容易渗透细胞膜。因此,多核苷酸具有较差的生物利用度,并且摄取进入细胞,通常〈1%。在动物模型中,基于病毒的载体已成功用来将基因给予期望的组织。在一些情况下,这些途径已导致治疗水平的蛋白质的长期(>2年)表达。然而,已广泛地报告了基于病毒途径的限度。例如,借助于这些载体的重新给予是不可能的, ...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...
【专利技术属性】
技术研发人员:诺姆·埃马努埃尔,优素福·波森菲尔德,
申请(专利权)人:波利皮得有限公司,
类型:
国别省市:
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