转染具有基因沉默活性的寡核苷酸的组合物及其生物和治疗应用制造技术

本发明专利技术涉及转染组合物，其包括寡核苷酸和式（Ⅰ）所示的两亲性阳离子分子，其中－Ｘ是Ｎ－Ｒ↓［１］、Ｓ或者Ｏ，Ｒ↓［１］是Ｃ１－Ｃ４烷基或者羟基化的Ｃ３－Ｃ６烷基，Ｒ↓［２］和Ｒ↓［３］相同或者不同，代表Ｈ或者Ｃ１－Ｃ４烷基，或者Ｒ↓［２］和Ｒ↓［３］被连接到一种起形成饱和的或者非饱和的５元或６元的环或者杂环，Ｅ是Ｃ１－Ｃ５烷基间隔基，Ｒ↓［４］和Ｒ↓［５］相同或者不同，代表饱和的或者不饱和的、线性的或者分支的Ｃ１０－Ｃ３６烃或者氟烷链，任选包括Ｃ３－Ｃ６环烷基，Ａ↑［－］是生物相容的阴离子。本发明专利技术涉及能够在培养物中、离体或者体内将寡核苷酸输送入真核细胞的组合物。本发明专利技术涉及包括具有ＲＮＡ干扰活性的寡核苷酸的转染组合物。这种组合物可用作生物研究工具或者治疗药物。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
转染组合物，包括具有基因沉默活性的寡核苷酸和式（Ⅰ）所示的两亲性阳离子分子　＊＊＊　（Ⅰ）　其中　－Ｘ是Ｎ－Ｒ↓［１］、Ｓ或者Ｏ，Ｒ↓［１］是Ｃ↓［１］－Ｃ↓［４］烷基或者羟基化的Ｃ３－Ｃ６烷基，　－Ｒ↓［２］和Ｒ↓ ［３］相同或者不同，代表Ｈ或者Ｃ１－Ｃ４烷基，或者Ｒ↓［２］和Ｒ↓［３］连接到一起形成饱和的或者非饱和的５元或６元的环或者杂环，　－Ｅ是Ｃ１－Ｃ５烷基间隔基，　－Ｒ↓［４］和Ｒ↓［５］相同或者不同，代表饱和的或者不饱和的、线性的 或者分支的Ｃ１０－Ｃ３６烃或者氟碳链，任选包含Ｃ３－Ｃ６环烷基，　－Ａ－是生物相容的...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：P纽伯格，AL博尔卡托贝勒曼，JP贝尔，P埃尔巴谢尔，
申请(专利权)人：宝利普拉斯生物转染公司，
类型：发明
国别省市：FR[法国]