【技术实现步骤摘要】
技术介绍
技术实现思路
【技术保护点】
1.用于将核酸分子转染到细胞中的组合物，所述组合物包含(i)至少一种通式(III)的化合物或其可接受的盐，以及(ii)可接受的赋形剂、缓冲剂、细胞培养基或转染培养基：
2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述细胞是真核细胞。
3.根据权利要求1所述的组合物，其进一步包含至少一种待转染到细胞中的核酸分子。
4.根据权利要求3所述的组合物，其中所述至少一种核酸分子选自：脱氧核糖核酸(DNA)、核糖核酸(RNA)、DNA/RNA杂合体、短干扰RNA(siRNA)、微RNA(miRNA)、短发夹RNA(shRNA)、信使RNA(mRNA)、CRISPR指导RNA，以及编码所述核酸分子的表达载体。
5.根据权利要求4所述的组合物，其中所述编码所述核酸分子的表达载体是编码所述核酸分子的质粒或表达所述核酸分子的质粒。
6.根据权利要求4所述的组合物，其中所述至少一种核酸分子是DNA。
7.根据权利要求1所述的组合物，其中R代表H、丙基、环丙基、异丙基、仲丁基、环戊基、苯基、氟苯基、苄基、吡啶、2-吡啶、3-吡啶、经取代的吗
8.根据权利要求7所述的组合物，其中R代表丙基、环丙基、异丙基、仲丁基、环戊基、苯基、苄基、2-吡啶或3-吡啶。
9.根据权利要求1所述的组合物，其中V代表H。
10.根据权利要求1所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物是线性PEI。
11.根据权利要求1所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的接枝率为1至50％。
12.根据权利要求11所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的接枝率为5至30％。
13.根据权利要求12所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的接枝率为20％。
14.根据权利要求1所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的平均分子量(Mw)为1kDa至500kDa。
15.根据权利要求14所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的平均分子量(Mw)为6、8、10、15、22或30kDa。
16.根据权利要求15所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的平均分子量(Mw)为6、8、10、15或30kDa。
17.根据权利要求15所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的平均分子量(Mw)为22kDa。
18.根据权利要求1所述的组合物，其中所述至少一种通式(III)的化合物选自以下化合物：
19.根据权利要求18所述的组合物，其中所述至少一种通式(III)的化合物选自以下化合物：
20.用于活细胞的体外或离体转染的方法，其包括将根据权利要求3所述的组合物引入所述细胞中。
21.根据权利要求3所述的组合物用于将至少一种核酸分子转染到细胞、细胞系或多个细胞中的体外或离体用途，所述细胞、细胞系或多个细胞任选地被组织成球状体、类器官、2D或3D细胞培养物，或者作为纤维或基质培养物来提供，和/或在生物反应器内。
22.根据权利要求21所述的体外或离体用途，其中所述细胞、细胞系或多个细胞选自：哺乳动物细胞、昆虫细胞、原代细胞、粘附细胞、悬浮细胞、分裂细胞、非分裂细胞和癌细胞。
23.根据权利要求22所述的体外或离体用途，其中所述分裂细胞为干细胞。
24.根据权利要求22所述的体外或离体用途，其中所述非分裂细胞为神经元细胞。
25.根据权利要求3所述的组合物用于基因组工程、用于细胞重编程、用于分化细胞或用于基因编辑的体外或离体用途。
26.用于产生以下的方法：(i)生物制剂；或(ii)重组病毒，其中根据权利要求3所述的组合物包含多种用于共转染的核酸分子；或(iii)病毒性或病毒样颗粒，其中根据权利要求3所述的组合物包含多种用于共转染的核酸分子。
27.根据权利要求26所述的方法，其中(i)生物制剂是编码重组蛋白、肽或抗体的生物制剂；或(ii)重组病毒是腺相关病毒(AAV)、慢病毒(LV)、腺病毒、溶瘤病毒或杆状病毒。
28.根据权利要求26所述的方法，其用于产生AAV，所述组合物包含(i)至少一种选自化合物2.43、2.44、2.54、2.57和2.60的化合物，以及(ii)可接受的赋形剂、缓冲剂、细胞培养基或转染培养基。
29.根据权利要求26所述的方法，其用于产生重组病毒，所述组合物包含多种表达载体以在粘附细胞或悬浮细胞或昆虫细胞中转染，其中所述载体是表达用于病毒或病毒样产生的病毒结构序列和转移载体基因组并且任选地表达由所述转移载体基因组编码的所关注的分子的构建体。<...
【技术特征摘要】
1.用于将核酸分子转染到细胞中的组合物，所述组合物包含(i)至少一种通式(iii)的化合物或其可接受的盐，以及(ii)可接受的赋形剂、缓冲剂、细胞培养基或转染培养基：
2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述细胞是真核细胞。
3.根据权利要求1所述的组合物，其进一步包含至少一种待转染到细胞中的核酸分子。
4.根据权利要求3所述的组合物，其中所述至少一种核酸分子选自：脱氧核糖核酸(dna)、核糖核酸(rna)、dna/rna杂合体、短干扰rna(sirna)、微rna(mirna)、短发夹rna(shrna)、信使rna(mrna)、crispr指导rna，以及编码所述核酸分子的表达载体。
5.根据权利要求4所述的组合物，其中所述编码所述核酸分子的表达载体是编码所述核酸分子的质粒或表达所述核酸分子的质粒。
6.根据权利要求4所述的组合物，其中所述至少一种核酸分子是dna。
7.根据权利要求1所述的组合物，其中r代表h、丙基、环丙基、异丙基、仲丁基、环戊基、苯基、氟苯基、苄基、吡啶、2-吡啶、3-吡啶、经取代的吗啉基或经取代的哌嗪基。
8.根据权利要求7所述的组合物，其中r代表丙基、环丙基、异丙基、仲丁基、环戊基、苯基、苄基、2-吡啶或3-吡啶。
9.根据权利要求1所述的组合物，其中v代表h。
10.根据权利要求1所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物是线性pei。
11.根据权利要求1所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的接枝率为1至50％。
12.根据权利要求11所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的接枝率为5至30％。
13.根据权利要求12所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的接枝率为20％。
14.根据权利要求1所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的平均分子量(mw)为1kda至500kda。
15.根据权利要求14所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的平均分子量(mw)为6、8、10、15、22或30kda。
16.根据权利要求15所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的平均分子量(mw)为6、8、10、15或30kda。
17.根据权利要求15所述的组合物，其中所述接枝阳离子聚合物的平均分子量(mw)为22kda。
18.根据权利要求1所述的组合物，其中所述至少一种通式(iii)的化合物选...
【专利技术属性】
技术研发人员：M·海拉尔，F·斯托克，P·埃尔巴谢尔，Y·菲利普森，M·德努，M·理科德尔，F·普雷马丁，T·本奇莫尔，M·波特，V·图萨圣莫罗，J·哈瓦尔，
申请(专利权)人：宝利普拉斯生物转染公司，
类型：发明
国别省市：
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