【技术实现步骤摘要】
寡核苷酸的环糊精细胞输送系统专利技术背景本专利技术涉及反义疗法。更为具体地说，本专利技术涉及促进反义寡核苷酸的细胞吸收的组合物及方法。已经研制了那些能够调节细胞及外源基因表达的新的化学治疗试剂。这些试剂，被称为反义寡核苷酸，它们是能够根据Watson-Crick或Hoogsteen碱基配对法则结合靶核酸分子的单链寡核苷酸，并且以这种方式，通过以下数种机制之一摧毁靶的功能：阻止与正常转录，拼接或翻译所需要的因子的结合；引发RNaseH对RNA的酶解性破坏，或者是通过反应基团与反义寡核苷酸的直接结合而破坏靶。因此，它们已成为特异性抑制基因表达序列的广泛使用的研究工具，并已在进行作为治疗性试剂的可行性审查。(见Agrawalet al.Proc.Natl.Acad.Sci.USA，1993，90：3860-3884；Bayever et al.，1992，Antisense Res.Development 2：109-110)。为了使反义分子具有治疗价值，必须使其有能力进入细胞内并且接触到靶子的内源性核酸。另外，它们必须能够抵抗细胞内的高度核酸裂解性环境的严峻挑战。最近...
【技术保护点】
一种包括与环糊精非共价复合的寡核苷酸的组合物。
【技术特征摘要】
US 1994-6-1 08/252,0721.一种包括与环糊精非共价复合的寡核苷酸的组合物。2.权利要求1中的组合物，还包括与寡核苷酸共价连接和与环糊精非共价复合的金钢烷。3.权利要求2的组合物，其中金钢烷与寡核苷酸的3’羟基或5’氨基共价连接。4.权利要求1的组合物，其中的寡核苷酸包括至少一种选自如下一组的核苷酸间连接方式：硫代磷酸酯，磷酸二酯，烷基膦酸酯，以及它们的结合。 5.权利要求2的组合物，其中的寡核苷酸包括至少一种选自如下一组的核苷酸间连接方式：硫代磷酸酯，磷酸二酯，烷基膦酸酯，以及它们的结合。6.权利要求1的组合物，其中的环糊精选自如下一组：β-环糊精，γ-环糊精，甲基取代的环糊精，和它们的衍生物。7.权利要求2的组合物，其中的环糊精选自如下一组：β-环糊精，γ-环糊精，甲基取代的环糊精，和它们的衍生物。8.权利要求6的组合物，其中的环糊精是2-羟丙基-β-环糊精，羟丙基-γ-环糊精，羟乙基-β-环糊精，β-环糊精多硫酸，γ-环糊精多硫酸，以及它们的混合物。9.权利要求7的组合物，其中的环糊精是2-羟丙基-β-环糊精，羟丙基-γ-环糊精，羟乙基-β-环糊精，三甲基-β-环糊精，β-环糊精多硫酸酯，γ-环糊精多硫酸酯，以及它们的混合物。10.权利要求1的组合物，其中的寡核苷酸包括至少一个脱氧核糖核苷酸。11.权利要求2的组合物，...
【专利技术属性】
技术研发人员：苏迪尔阿格雷瓦尔，赵秋燕，伊万哈布斯，
申请(专利权)人：海布里登公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]
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