【技术实现步骤摘要】
本申请涉及生物医药领域，具体的涉及一种抑制agt基因表达的rnai剂及其应用。
技术介绍
1、rnai
2、rnai(rna干扰)于1998年，由安德鲁·法厄(andrew z.fire)等在秀丽隐杆线虫中进行反义rna抑制实验时发现，并将这一过程称为rnai。这一发现被《science》杂志评为2001年的十大科学进展之一，并名列2002年十大科学进展之首。自此以后，以rnai为作用机理的sirna作为潜在的基因治疗药物得到人们广泛的关注，2006年，安德鲁·法厄与克雷格·梅洛(craig c.mello)由于在rnai机制研究中的贡献获得诺贝尔生理或医学奖。rnai是在许多生物中，包括动物、植物和真菌，都可由双链rna(dsrna)触发的，在rnai过程中，一种称为“dicer”的核酸内切酶将长链dsrna切割或“切丁”成21～25个核苷酸长的小片段。这些小片段，被称为小干扰rna(sirna)，其中的反义链(guide strand)被加载到argonaute蛋白(ago2)上。ago2加载发生在risc-loadin...
【技术保护点】
1.一种RNAi剂或其药学上可接受的盐，所述RNAi剂的结构中含有载体结构和干扰核酸，其结构如式IIIa、IIIb或IIIc所示：
2.根据权利要求1所述的RNAi剂或其药学上可接受的盐，其中所述n+m＝2-6的整数，优选n+m＝2、3或4，更优选为4。
3.根据权利要求1-2中任一项所述的RNAi剂或其药学上可接受的盐，所述5’MVIP选自表10中5’MVIP01至5’MVIP22中的任一个，和/或所述3’MVIP选自表11中3’MVIP01至3’MVIP27的任一个。
4.根据权利要求1-3中任一项所述的RNAi剂或其药学上可接...
【技术特征摘要】
1.一种rnai剂或其药学上可接受的盐，所述rnai剂的结构中含有载体结构和干扰核酸，其结构如式iiia、iiib或iiic所示：
2.根据权利要求1所述的rnai剂或其药学上可接受的盐，其中所述n+m＝2-6的整数，优选n+m＝2、3或4，更优选为4。
3.根据权利要求1-2中任一项所述的rnai剂或其药学上可接受的盐，所述5’mvip选自表10中5’mvip01至5’mvip22中的任一个，和/或所述3’mvip选自表11中3’mvip01至3’mvip27的任一个。
4.根据权利要求1-3中任一项所述的rnai剂或其药学上可接受的盐，其中所述正义链与seq id no:1、seq id no:7、seq id no:8、seq id no:10、seq id no:11、seq id no:12、seq id no:17和seq id no:18中任意一个或与其相差不超过3个核苷酸的序列具有基本上同源性。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的rnai剂或其药学上可接受的盐，所述反义链包含以下的核苷酸序列：seq id no:19、seq id no:25、seq id no:26、seq id no:28、seq idno:29、seq id no:30、seq id no:35和seq id no:36中任意一个或与其相差不超过3个核苷酸的序列。
6.根据权利要求1-5中任一项所述的rnai剂或其药学上可接受的盐，其中所述正义链包含seq id no:37、seq id no:43、...
【专利技术属性】
技术研发人员：崔坤元，王圣军，陈清燕，
申请(专利权)人：厦门甘宝利生物医药有限公司，
类型：发明
国别省市：
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