【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
技术实现思路
1、提供了治疗受试者的mds的方法和监测治疗的方法。还提供了一种鉴定患有适合于用端粒酶抑制剂治疗的mds的受试者的方法，以及治疗mds的方法。本专利技术方法可包括向受试者施用有效量的端粒酶抑制剂，并评估从受试者获得的生物样品中的以下基因中的一者或多者的变异等位基因频率(vaf)：sf3b1、tet2、dnmt3a和asxl1。在一些情况下，以下基因中的一者或多者的vaf降低25％或更多：sf3b1、tet2、dnmt3a和asxl1，鉴定出具有从用端粒酶抑制剂治疗中受益的增加的可能性的受试者。本专利技术方法可包括向受试者施用有效量的端粒酶抑制剂，并评估从受试者获得的生物样品中的以下基因中的一者或多者的vaf：sf3b1、tet2、dnmt3a、cux1和asxl1。在一些情况下，以下基因中的一者或多者的vaf降低25％或更多：sf3b1、tet2、dnmt3a、cux1和asxl1，鉴定出具有从用端粒酶抑制剂治疗中受益的增加的可能性的受试者。该受试者可能未接受过用hma、来那...
【技术保护点】
1.一种鉴定患有骨髓增生异常综合征(MDS)的受试者以用端粒酶抑制剂治疗的方法，所述方法包括：
2.根据权利要求1所述的方法，其进一步包括如果从所述受试者获得的所述生物样品具有所述一种或多种基因的所述VAF降低25％或更多，则继续用所述端粒酶抑制剂治疗。
3.根据权利要求1至2中任一项所述的方法，其中所述受试者被诊断为患有8号染色体三体。
4.根据权利要求3所述的方法，其中所述受试者被诊断为患有伴嵌合的8号染色体三体。
5.根据权利要求3至4中任一项所述的方法，其进一步包括诊断所述受试者患有8号染色体三体。
...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种鉴定患有骨髓增生异常综合征(mds)的受试者以用端粒酶抑制剂治疗的方法，所述方法包括：
2.根据权利要求1所述的方法，其进一步包括如果从所述受试者获得的所述生物样品具有所述一种或多种基因的所述vaf降低25％或更多，则继续用所述端粒酶抑制剂治疗。
3.根据权利要求1至2中任一项所述的方法，其中所述受试者被诊断为患有8号染色体三体。
4.根据权利要求3所述的方法，其中所述受试者被诊断为患有伴嵌合的8号染色体三体。
5.根据权利要求3至4中任一项所述的方法，其进一步包括诊断所述受试者患有8号染色体三体。
6.一种治疗骨髓增生异常综合征(mds)的方法，所述方法包括：
7.根据权利要求6所述的方法，其中相对于施用所述端粒酶抑制剂之前的所述一种或多种基因的基线vaf，所述一种或多种基因的所述vaf降低了25％或更多。
8.根据权利要求6或7所述的方法，其进一步包括基于所述评估，改变向所述受试者施用的所述端粒酶抑制剂的剂量、给药频率或疗程。
9.根据权利要求6至8中任一项所述的方法，其中所述受试者被诊断为患有8号染色体三体。
10.根据权利要求9所述的方法，其中所述受试者被诊断为患有伴嵌合的8号染色体三体。
11.根据权利要求9至10中任一项所述的方法，其进一步包括诊断所述受试者患有8号染色体三体。
12.一种监测患有骨髓增生异常综合征(mds)的受试者的治疗功效的方法，所述方法包括：
13.根据权利要求1至12中任一项所述的方法，其中所述受试者未接受过用选自低甲基化剂(hma)、来那度胺和它们的组合的药剂治疗。
14.根据权利要求1至13中任一项所述的方法，其中所述mds是复发性或难治性mds。
15.根据权利要求1至14中任一项所述的方法，其中所述mds是对红细胞生成刺激剂(esa)有复发性或难治性的mds。
16.根据权利要求1至15中任一项所述的方法，其中所述受试者被归类为低或中等-1ipss风险mds受试者。
17.根据权利要求1至16中任一项所述的方法，其中所述受试者是输血依赖性的。
18.根据权利要求17所述的方法，其中所述输血依赖性受试者在施用所述端粒酶抑制剂之前的8周期间具有约4单位或更多的输血需求。
19.根据权利要求1至18中任一项所述的方法，其中所述受试者是非del5q人患者。
20.根据权利要求1至19中任一项所述的方法，其中所述受试者未接受过用来那度胺治疗。
21.根据权利要求1至19中任一项所述的方法，其中所述受试者未接受过用选自地西他滨和阿扎胞苷的hma治疗。
22.根据权利要求1至21中任一项所述的方法，其中所述端粒酶抑制剂是伊美司他。
23.根据权利要求22所述的方法，其中所述伊美司他是伊美司他钠。
24.根据权利要求23所述的方法，其中所述端粒酶抑制剂是伊美司他，并且施用持续1、2、3、4、5、6、7、8个或超过8个剂量周期，每个周期包括：
25.根据权利要求24所述的方法，其中每个剂量周期包括每四周一次静脉内施用7-10mg/kg伊美司他。
26.根据权利要求24所述的方法，其中所述端粒酶抑制剂是伊美司他钠，并且施用持续1、2、3、4、5、6、7、8个或超过8个剂量周期，每个周期包括：
27.根据权利要求26所述的方法，其中每个剂量周期包括每四周一次静脉内施用4.5-11.7mg/kg伊美司他钠。
28.根据权利要求26所述的方法，其中每个剂量周期包括每四周一次静脉内施用7.5mg/kg伊美司他钠。
29.一种鉴定患有骨髓增...
【专利技术属性】
技术研发人员：F·费勒，黄菲，
申请(专利权)人：美国杰龙生物医药公司，
类型：发明
国别省市：
还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。