【技术实现步骤摘要】
本专利技术涉及一类用于递送dna或rna等核酸药物至活细胞及活体的新型枝状纳米材料，特别涉及一类功能性支状类脂类分子及其应用。
技术介绍
1、基因治疗是一种从发病源头治疗遗传性和获得性疾病的新兴手段。近30年，基因治疗发展迅速并在临床应用中获得重大突破。该项技术的核心策略是将基因药物(dna/rna等核酸序列)递送到细胞内部，通过表达特定功能性蛋白质分子、直接干扰异常基因的功能或纠正基因组缺陷等不同方式达到治疗目的。然而，作为基因药物的dna/rna碱基序列具有强电负性和高度亲水性，且极易被生物酶降解，难于以完整的序列跨膜进入细胞内部发挥功能。因此，高效、安全的递送基因药物到病变细胞内部是基因治疗的关键基础。
2、基于类脂类分子的纳米颗粒作为新一类基因递送系统可有效保护基因药物免受酶的降解，易于通过胞吞作用进入细胞内部，并通过引发溶酶体逃逸效应释放基因药物。此类纳米颗粒由类脂类小分子、磷脂、胆固醇、聚乙二醇和dna/rna基因药物通过静电力与疏水作用力自组装而成，其中类脂类小分子是构成此类纳米颗粒最关键的一个组份。
3、类脂类分子的递送效率仍有待进一步提高，如通过提升类脂类分子捕获基因药物的能力，以突破基因递送及治疗的瓶颈；同时，设计类脂类分子的靶向性能，可进一步提高基因药物的真实利用率，提高类脂类分子的多功能化，利于实现多模式协同的疾病治疗。因此，开发递送效率高、多功能化的类脂类分子疾病治疗具有重要价值。
技术实现思路
1、为了解决上述技术问题，本专利技术
2、本专利技术采用的技术方案是：式i的化合物：
3、
4、其中，n1各自独立的为1-6的整数；
5、r1各自独立的为h、
6、r2各自独立的为n2各自独立的为0-18的整数；
7、r3各自独立的为或者
8、所述化合物用于制备递送或者释放组蛋白去乙酰化酶抑制剂的材料。
9、所述化合物用于制备递送基因药物的材料。
10、所述化合物用于制备调节染色质的微观结构的材料。
11、所述化合物用于制备调节基因药物在细胞内工作效率的材料。
12、所述化合物用于制备基因治疗与化疗双模式协同治疗的药物。
13、所述化合物用于制备调节与dna结合的紧密程度或者与碱基序列结合能力的药物。
14、本专利技术的有益效果是：该系列分子将组蛋白去乙酰化酶抑制剂(属抗肿瘤药物)通过可降解的酯键与类脂类分子连接，属于一类新型功能性材料分子。分子中酯键可在细胞或活体内水解释放游离的组蛋白去乙酰化酶抑制剂。该系列材料可制成纳米颗粒，进而同时递送rna/dna等基因药物及组蛋白去乙酰化酶抑制剂，提高了组蛋白去乙酰化酶抑制剂的活体利用率。所释放的组蛋白去乙酰化酶抑制剂分子通过调节组蛋白与dna结合的紧密程度，进而调节染色质的微观结构。其中，分子中碳链的长度可调节分子整体亲/疏水性，影响类脂类分子与碱基序列的结合能力。该系列设计优势在于：一、支状分子设计使分子具有高的dna/rna包封效率；二、所得纳米颗粒更加稳定，且亲脂性更高，易于增加纳米颗粒在肝脏的富集和工作效率；三、所释放组蛋白去乙酰化酶抑制剂分子可调节染色质三维构造从而调节dna的功能及活性：高剂量类脂类分子可释放高浓度抑制剂，进而诱发dna机能失控并引发细胞凋亡，实现基因治疗及化疗的双模式协同治疗；低剂量类脂类分子可释放低浓度抑制剂，适度降低dna与组蛋白结合的致密程度，使dna修饰易于进行，从而提高基因编辑、碱基编辑等与dna相关基因药物在细胞内的工作效率。
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1.式I的化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于：
3.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于：
4.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于：
5.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于，具有如下结构：
6.根据权利要求1-5任意一项所述化合物的应用，其特征是：所述化合物用于制备递送或者释放组蛋白去乙酰化酶抑制剂的材料。
7.根据权利要求1-5任意一项所述化合物的应用，其特征是：所述化合物用于制备递送基因药物的材料。
8.根据权利要求1-5任意一项所述化合物的应用，其特征是：所述化合物用于制备调节染色质的微观结构的材料。
9.根据权利要求1-5任意一项所述化合物的应用，其特征是：所述化合物用于制备基因治疗与化疗双模式协同治疗的药物。
10.根据权利要求1-5任意一项所述化合物的应用，其特征是：所述化合物用于制备调节与DNA结合的紧密程度或者与碱基序列结合能力的药物。
【技术特征摘要】
1.式i的化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于：
3.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于：
4.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于：
5.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于，具有如下结构：
6.根据权利要求1-5任意一项所述化合物的应用，其特征是：所述化合物用于制备递送或者释放组蛋白去乙酰化酶抑制剂的材料。
7.根据权利要求1-5任意一项所述化合物...
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