【技术实现步骤摘要】
本专利技术涉及一类用于递送dna或rna等核酸药物至活细胞及活体的新型枝状纳米材料,特别涉及一类功能性支状类脂类分子及其应用。
技术介绍
1、基因治疗是一种从发病源头治疗遗传性和获得性疾病的新兴手段。近30年,基因治疗发展迅速并在临床应用中获得重大突破。该项技术的核心策略是将基因药物(dna/rna等核酸序列)递送到细胞内部,通过表达特定功能性蛋白质分子、直接干扰异常基因的功能或纠正基因组缺陷等不同方式达到治疗目的。然而,作为基因药物的dna/rna碱基序列具有强电负性和高度亲水性,且极易被生物酶降解,难于以完整的序列跨膜进入细胞内部发挥功能。因此,高效、安全的递送基因药物到病变细胞内部是基因治疗的关键基础。
2、基于类脂类分子的纳米颗粒作为新一类基因递送系统可有效保护基因药物免受酶的降解,易于通过胞吞作用进入细胞内部,并通过引发溶酶体逃逸效应释放基因药物。此类纳米颗粒由类脂类小分子、磷脂、胆固醇、聚乙二醇和dna/rna基因药物通过静电力与疏水作用力自组装而成,其中类脂类小分子是构成此类纳米颗粒最关键的一个组份。
< ...【技术保护点】
1.式I的化合物:
2.根据权利要求1所述的化合物,其特征在于:
3.根据权利要求1所述的化合物,其特征在于:
4.根据权利要求1所述的化合物,其特征在于:
5.根据权利要求1所述的化合物,其特征在于,具有如下结构:
6.根据权利要求1-5任意一项所述化合物的应用,其特征是:所述化合物用于制备递送或者释放组蛋白去乙酰化酶抑制剂的材料。
7.根据权利要求1-5任意一项所述化合物的应用,其特征是:所述化合物用于制备递送基因药物的材料。
8.根据权利要求1-5任意一项所述化合物的应用,其特征
...【技术特征摘要】
1.式i的化合物:
2.根据权利要求1所述的化合物,其特征在于:
3.根据权利要求1所述的化合物,其特征在于:
4.根据权利要求1所述的化合物,其特征在于:
5.根据权利要求1所述的化合物,其特征在于,具有如下结构:
6.根据权利要求1-5任意一项所述化合物的应用,其特征是:所述化合物用于制备递送或者释放组蛋白去乙酰化酶抑制剂的材料。
7.根据权利要求1-5任意一项所述化合物...
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