【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本申请涉及生物技术、病毒学、遗传学和分子生物学的领域。更具体而言，本专利技术涉及用于产生基因疗法病毒产品的分离的核酸，所述分离的核酸包含编码具有seq id no:1的氨基酸序列的smn1蛋白(生存运动神经元蛋白)的核酸和编码micrornamir-23a的核酸，涉及基于其的表达盒和载体，以及涉及用于在靶细胞中表达smn1基因的基于aav9(腺相关病毒血清型9)的重组病毒，涉及包含所述重组病毒的药物组合物，以及涉及上述重组病毒和上述组合物的各种用途。
技术介绍
1、脊髓性肌萎缩(sma)涉及一组神经肌肉疾病，并且特征主要是常染色体隐性遗传模式。目前，术语sma通常是指最常见形式的疾病，其由于位于5号染色体的长臂(5q11.2–q13.3)上的smn1(生存运动神经元1)基因中的突变和(或)缺失而发生(lefebvre等,cell(1995)80:155-165)。该疾病伴随有脊髓的腹侧(前)角中的运动神经元变性，这导致负责粗大运动技能，例如爬行、行走、颈部控制的近端肌肉张力减退，以及还导致吞咽障碍和呼吸障碍(sumner c.j.,ne...
【技术保护点】
1.一种用于产生基因疗法病毒产品的分离的核酸，所述分离的核酸包含编码具有SEQID NO:1的氨基酸序列的SMN1蛋白(生存运动神经元蛋白)的核酸和编码microRNA miR-23a的核酸。
2.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述编码具有SEQ ID NO:1的氨基酸序列的SMN1蛋白的核酸包含SEQ ID NO:2的核苷酸序列。
3.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述microRNA miR-23a具有SEQ ID NO:3的核苷酸序列。
4.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述编码microRNA miR-23...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种用于产生基因疗法病毒产品的分离的核酸，所述分离的核酸包含编码具有seqid no:1的氨基酸序列的smn1蛋白(生存运动神经元蛋白)的核酸和编码microrna mir-23a的核酸。
2.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述编码具有seq id no:1的氨基酸序列的smn1蛋白的核酸包含seq id no:2的核苷酸序列。
3.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述microrna mir-23a具有seq id no:3的核苷酸序列。
4.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述编码microrna mir-23a的核酸包含seqid no:4的核苷酸序列。
5.一种表达盒，其包含根据权利要求1-4中任一项所述的核酸。
6.根据权利要求5所述的表达盒，所述表达盒在5'端至3'端方向包含以下元件：
7.根据权利要求6所述的表达盒，所述表达盒包含具有seq id no:6的核酸。
8.一种表达载体，其包含根据权利要求1-4中任一项所述的核酸或根据权利要求5-7中任一项所述的盒。
9.一种用于在靶细胞中表达smn1基因的基于aav9(腺相关病毒血清型9)的重组病毒，所述基于aav9的重组病毒包含衣壳和根据权利要求5-7中任一项所述的表达盒。
10.根据权利要求9所述的基于aav9的重组病毒，其中所述衣壳包含aav9蛋白vp1。
11.根据权利要求10所述的基于aav9的重组病毒，其中所述衣壳包含具有seq id no:7的氨基酸序列的aav9蛋白vp1。
12.根据权利要求10所述的基于aav9的重组病毒，其中所述衣壳包含具有含一个或多个点突变的seq id no:7的氨基酸序列的aav9蛋白vp1。
13.根据权利要求9-12中任一项所述的基于aav9的重组病毒，其中所述衣壳包含具有seq id no:7的氨基酸序列或含一个或多个点突变的seq id no:7的氨基酸序列的aav9蛋白vp1，并且所述表达盒在5'端至3'端方向包含以下元件：
14.根据权利要求10所述的基于aav9的重组病毒，...
【专利技术属性】
技术研发人员：D·A·马德拉，A·S·维塞洛娃，A·S·西特金，P·M·格绍维奇，D·V·莫洛佐夫，
申请(专利权)人：拜奥卡德联合股份公司，
类型：发明
国别省市：
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