【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本申请涉及基因疗法和分子生物学领域。更具体地，本专利技术涉及产生修饰的腺相关病毒(aav)衣壳的方法和通过所述方法产生的修饰的aav衣壳，以及编码所述修饰的衣壳的分离的核酸和用于将异源核酸序列递送至受试者的基于重组腺相关病毒的载体，所述载体包含所述修饰的衣壳。
技术介绍
1、腺相关病毒(aav)是一种小型(25nm)、独立的复制缺陷型无包膜病毒。已经在人和灵长类动物中描述了许多不同的aav血清型。腺相关病毒基因组由(+或-)单链dna(ssdna)构成，长度约为4,700个核苷酸。在基因组dna分子的末端，有末端反向重复序列(itr)。基因组包含两个开放阅读框(orf)：rep和cap，其含有编码各种蛋白质产物的几个可变阅读框。rep产物对aav复制至关重要，而三种衣壳蛋白(vp1、vp2和vp3)以及其他可变产物由cap基因编码。vp1、vp2和vp3蛋白以1:1:10的比例存在以形成二十面体衣壳(xie q.et al.theatomic structure of adeno-associated virus(aav-2),a ve...
【技术保护点】
1.一种产生修饰的AAV衣壳的方法，包括：
2.根据权利要求1所述的产生修饰的AAV衣壳的方法，进一步包括检查步骤f)中产生的具有一个或多个氨基酸置换的修饰的AAV衣壳与不含这些修饰的AAV衣壳相比是否存在一种或多种改进的性质，其中一种或多种改进的性质选自：
3.根据权利要求1所述的产生修饰的AAV衣壳的方法，进一步包括检查步骤f)中产生的修饰的AAV衣壳与不含这些修饰的AAV衣壳相比是否存在一种或多种改进的性质，并选择与不含这些修饰的AAV衣壳相比具有一种或多种改进的性质的修饰的AAV衣壳，其中所述一种或多种改进的性质选自：
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【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种产生修饰的aav衣壳的方法，包括：
2.根据权利要求1所述的产生修饰的aav衣壳的方法，进一步包括检查步骤f)中产生的具有一个或多个氨基酸置换的修饰的aav衣壳与不含这些修饰的aav衣壳相比是否存在一种或多种改进的性质，其中一种或多种改进的性质选自：
3.根据权利要求1所述的产生修饰的aav衣壳的方法，进一步包括检查步骤f)中产生的修饰的aav衣壳与不含这些修饰的aav衣壳相比是否存在一种或多种改进的性质，并选择与不含这些修饰的aav衣壳相比具有一种或多种改进的性质的修饰的aav衣壳，其中所述一种或多种改进的性质选自：
4.根据权利要求1所述的产生aav衣壳的方法，其中所述修饰的aav衣壳选自：人aav、猿aav或禽aav。
5.根据权利要求1所述的产生aav衣壳的方法，其中所述修饰的aav衣壳选自以下aav血清型：aav1、aav2、aav3、aav4、aav5、aav6、aav7、aav8、aav9、aav10、aav11、aav12、aav13、aav14、aav15或aav16。
6.根据权利要求1所述的产生aav衣壳的方法，其中所述结构相似的模板衣壳选自：细小病毒b19、人博卡病毒1(hbov1)、牛细小病毒(bvp)。
7.一种用于产生基于重组腺相关病毒的病毒载体的修饰的aav衣壳，所述修饰的aav衣壳通过包括以下的方法产生：
8.根据权利要求7所述的修饰的aav衣壳，其中所述修...
【专利技术属性】
技术研发人员：A·N·斯特热尔科娃，S·A·莱戈茨基，T·E·舒加娃，P·M·格尔朔维奇，A·A·纳多林斯基，P·A·雅科夫列夫，D·V·莫洛佐夫，
申请(专利权)人：拜奥卡德联合股份公司，
类型：发明
国别省市：
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