用于抑制制造技术

本发明专利技术提供了用于抑制人体细胞中

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于抑制TMPRSS6基因表达的siRNA或其盐、药物及其应用
[0001]本专利技术要求
2022
年9月
29
日提交的名称为
《
用于抑制
TMPRSS6
基因表达的
siRNA、
药物及其应用
》
的中国专利申请
CN2022112033373
的优先权，该专利技术公开的内容通过援引合并于此；本专利技术还要求
2023
年
01
月
19
日提交的名称为
《
用于抑制
TMPRSS6
基因表达的
siRNA、
药物及其应用
》
的
2023100881658
的中国专利申请的优先权，该专利技术的部分内容通过援引合并于此
。


[0002]本专利技术属于生物医药领域，具体是涉及用于抑制
TMPRSS6
基因表达的
siRNA
或其盐
、
药物及其应用
...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.
用于抑制细胞中
TMPRSS6
表达的
siRNA
或其药学上可接受的盐，其由正义链及反义链组成，其特征在于，其碱基序列选自
a
‑
e
所示中的任意一组：
a)BBD
‑
2051,
其正义链如
SEQ ID NO.103
所示，反义链如
SEQ ID NO.104
所示；
b)BBD
‑
2083,
其正义链如
SEQ ID NO.167
所示，反义链如
SEQ ID NO.168
所示；
c)BBD
‑
2047,
其正义链如
SEQ ID NO.95
所示，反义链如
SEQ ID NO.96
所示；
d)BBD
‑
2086,
其正义链如
SEQ ID NO.173
所示，反义链如
SEQ ID NO.174
所示；
e)BBD
‑
2087,
其正义链如
SEQ ID NO.175
所示，反义链如
SEQ ID NO.176
所示
。2.
根据权利要求1所述的
siRNA
或其药学上可接受的盐，其特征在于，所述正义链包括不多于
3、2、1
或0个未修饰的核苷酸，所述正义链中的修饰的核苷酸包含分别选自
2'
‑
O
‑
甲基修饰的核苷酸
、2'
‑
脱氧核苷酸
、2'
‑
氟修饰的核苷酸，所述正义链在
5'
‑
末端含有1，或2，或3个硫代磷酸酯键，所述
2'
‑
脱氧核苷酸为如下结构中的至少一种：所述反义链包括不多于
3、2、1
或0个未修饰的核苷酸，所述反义链中的修饰的核苷酸包括分别选自
2'
‑
O
‑
甲基修饰的核苷酸
、2'
‑
脱氧核苷酸
、2'
‑
氟修饰的核苷酸
、5
’
端
‑
(E)
‑
乙烯基膦酸核苷酸和异甘油核苷酸，所述反义链在
5'
‑
末端和
3'
‑
末端各含有1‑3个硫代磷酸酯键；所述异甘油核苷酸
(isoGNA)
选自如下结构一种：所述尿苷
‑5’
端
‑
(E)
‑
乙烯基膦酸核苷酸的结构如下：
3.
根据权利要求2所述的
siRNA
或其药学上可接受的盐，其特征在于，所述异甘油核苷酸位于反义链，且位于
5'
端起的4‑8位中的至少1位
。4.
根据权利要求1‑3任一项所述的
siRNA
或其药学上可接受的盐，其特征在于，所述
siRNA
的至少一条链包含具有至少1‑3个核苷酸的
3'
突出端；且互补配对的
siRNA
反义链
5'
端第
11
‑
13
位或正义链
5'
端第9‑
11
位共含有1‑6个
2'
‑
脱氧核苷酸
。5.
根据权利要求1‑3任一项所述的
siRNA
或其药学上可接受的盐，其中，经过修饰的
siRNA
选自以下任意一种：
BBD
‑
2051.210
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
VPU*fG*mGmAmGisoGNA
‑
TmUmGmUfAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑
2051.211
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
VPU*fG*mGmAmGmUisoGNA
‑
TmGmUfAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑
2051.28
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
VPU*fG*mGmAmGmUmUmGmUfAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑
2083.313
：正义链：
mU*mG*mCmUmAmCfUmCfUfGfGmUmAmUmUmUmCmCmUmAmA
，反义链：
VPU*fU*mAmGmGmAmAmAmUfAmCdCmAfGmAfGmUmAmGmCmA*mC*mC、BBD
‑
2083.413
：正义链：
mU*mG*mCmUmAmCfUmCfUfGdGmUmAmUmUmUmCmCmUmAmA
，反义链：
VPU*fU*mAmGmGmAmAmAmUfAmCdCmAfGmAfGmUmAmGmCmA*mC*mC、BBD
‑
2051.25
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
mU*fG*mGmAisoGNA
‑
GmUmUmGmUfAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑
2051.26
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
mU*fG*mGmAmGisoGNA
‑
TmUmGmUfAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑
2051.27
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
mU*fG*mGmAmGmUisoGNA
‑
TmGmUfAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑
2051.29
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
VPU*fG*mGmAisoGNA
‑
GmUmUmGmUfAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑
2051.213
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
mU*dG*mGmAisoGNA
‑
GmUmUmGmUmAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG
；
BBD
‑
2051.214
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，
反义链：
mU*dG*mGmAmGisoGNA
‑
TmUmGmUmAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑
2051.215
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
mU*dG*mGmAmGmUisoGNA
‑
TmGmUmAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑
2051.217
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
VPU*dG*mGmAisoGNA
‑
GmUmUmGmUmAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑
2051.218
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
VPU*dG*mGmAmGisoGNA
‑
TmUmGmUmAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑
2051.219
：正义链：
mU*mG*mGmGmAmAfCmUfUfAfCmUmAmCmAmAmCmUmCmCmA
，反义链：
VPU*dG*mGmAmGmUisoGNA
‑
TmGmUmAmGdTmAfAmGfUmUmCmCmCmA*mG*mG、BBD
‑

【专利技术属性】
技术研发人员：刘新建，范福顺，钱长庚，
申请(专利权)人：广州必贝特医药股份有限公司，
类型：发明
国别省市：