慢病毒载体LentilAlpha在制备治疗α-地中海贫血药物中的应用制造技术

本发明专利技术公开了一种慢病毒载体LentilAlpha在制备治疗α

【技术实现步骤摘要】
慢病毒载体LentilAlpha在制备治疗
α
‑
地中海贫血药物中的应用


[0001]本专利技术属于基因工程
，具体涉及一种慢病毒载体LentilAlpha在制备治疗α
‑
地中海贫血药物中的应用。

技术介绍

[0002]地中海贫血是一种世界上最常见的单基因常染色体隐性遗传性疾病，以小细胞低色素性贫血为特征，流行于地中海国家、东南亚、非洲、中东和印度。
[0003]α
‑
地中海贫血是由于α
‑
珠蛋白基因突变或缺失致使α
‑
珠蛋白生成减少或缺如，最终导致溶血性贫血。正常人的α
‑
珠蛋白合成是由16号染色体（16p13.3）上4个α
‑
珠蛋白基因（每条染色体上有2个α
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珠蛋白基因，α1和α2）调控的，这种基因型通常被写为αα/αα。在胎儿和成人的血红蛋白合成中α
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珠蛋白链都是必不可少的。不平衡的交叉或重组引起大的α
‑
珠蛋白基因片段缺失，从而导致α本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.慢病毒载体LentilAlpha在制备治疗α
‑
地中海贫血药物中的应用，其特征在于：所述慢病毒载体包括pCCL
‑
SIN
‑
cPPT
‑
MCS
‑
RbPA骨架、A调控序列、第一α
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globin表达盒和第二α
‑
globin表达盒，且 A调控序列、第一α
‑
globin表达盒和第二α
‑
globin表达盒从5
’
端到3
’
端顺次连接，所述第一α
‑
globin表达盒包括依次连接的B启动子序列、C增强子序列和D1基因序列，所述第二α
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globin表达盒包括依次连接的B启动子序列、C增强子序列和D2基因序列，所述A调控序列为2.7kb β
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LCR调控序列，其中β
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LCR为β
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globin locus control region的简写；所述B启动子序列为β
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globin启动子序列；所述C增强子序列为chimeric intron增强子序列；所述D1基因序列为经氨基酸密码子优化的人α
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globin基因编码区序列，所述D2基因序列为人α
‑
globin基因编码区序列。2.根据权利要求1所述的慢病毒载体LentilA...

【专利技术属性】
技术研发人员：董文吉，张艳君，刘子瑾，董祖伊，赵忠亮，
申请(专利权)人：中吉智药南京生物技术有限公司，
类型：发明
国别省市：