提高AAV视网膜靶向性的衣壳蛋白突变体MutF及其应用制造技术

本发明专利技术公开了提高AAV视网膜靶向性的衣壳蛋白突变体MutF及其应用。发明专利技术人研究发现，使用DENEIRTTNPVATEQYGDVSTNLQRGNR替换野生型AAV2病毒衣壳蛋白的561

【技术实现步骤摘要】
提高AAV视网膜靶向性的衣壳蛋白突变体MutF及其应用
[0001]本专利技术属于生物
，具体涉及一种提高AAV视网膜靶向性的衣壳蛋白突变体MutF及其应用。

技术介绍

[0002]腺相关病毒(AAV)是一种广泛应用于基因治疗的递送载体，其原理是通过基因工程方法将AAV基因组ITR之间序列替换成目的基因序列，经细胞感染传递到靶细胞，达到基因治疗目的。基于重组AAV具有安全性、高效性、稳定性、持续性、特异性、低整合性等特点，使得AAV成为基因治疗领域主要递送手段之一。在基因治疗应用过程中，活体动物往往需要注射高剂量、高纯度的AAV病毒，而高昂的AAV生产成本成为基因治疗过程中的瓶颈之一。
[0003]伴随着基因治疗下游研发技术的成熟，上游AAV生产通量的问题的限制变得越来越明显。为了解决这个问题，现有的策略集中在以下两个方面，一是优化现有的AAV生产工艺；二是寻找包装能力、组织靶向性更好的病毒载体。AAV生产工艺更多的是通过其外部包装条件的优化，不涉及AAV本身的改造。而基于AAV病毒的结构特征，其病毒特征如组织靶向性、免疫原性、包装产量等特征主要由本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种AAV病毒衣壳蛋白突变体MutF，其特征在于，与野生型AAV2病毒衣壳蛋白相比，野生型AAV2病毒衣壳蛋白的561
‑
588位氨基酸被多肽序列DENEIRTTNPVATEQYGDVSTNLQRGNR替换。2.根据权利要求1所述的AAV病毒衣壳蛋白突变体MutF，其特征在于，其氨基酸序列如SEQ ID NO.：2所示。3.表达权利要求1或2所述AAV病毒衣壳蛋白突变体MutF的核酸序列分子。4.一种表达体系，其特征在于，其可表达权利要求1或2所述AAV病毒衣壳蛋白突变体MutF，或含有权利要求3所述核酸序列分子。5.根据权利要求4所述的表达体系，其特征在于，所述表达体系为...

【专利技术属性】
技术研发人员：‑，
申请(专利权)人：广州译码基因科技有限公司，
类型：发明
国别省市：