吡咯烷类新型脂质化合物、其制备方法、组合物及应用技术

本发明专利技术公开了一种如式A所示的新型吡咯烷类化合物，或其异构体、或其N

【技术实现步骤摘要】
吡咯烷类新型脂质化合物、其制备方法、组合物及应用


[0001]本专利技术提供新型阳离子脂质，其可用于与其他脂质组分(如中性脂质、类固醇和聚合物缀合的脂质)结合，以便形成一种核酸mRNA脂质纳米粒子组合物将一种或多种治疗剂和/或预防剂递送至哺乳动物细胞或器官和/或在哺乳动物细胞或器官中产生多肽的方法。除新型脂质外，本专利技术的脂质纳米粒子组合物还可以包括呈特定比例的一种或多种阳离子性和/或可离子化氨基脂质、包括多不饱和脂质在内的中性脂质、聚合物缀合的脂质、类固醇、和/或治疗剂和/或预防剂。

技术介绍

[0002]生物活性物质如小分子药物、蛋白质和核酸的有效靶向递送提出了一个持久的医学难题。确切地说，将核酸递送至细胞因这些物种的相对不稳定性和低细胞渗透性而变得困难。因此，需要开发有助于将治疗剂和/或预防剂如核酸递送至细胞的方法和组合物。
[0003]经研究证明，利用含脂质的纳米颗粒组合物、脂质体和脂质体复合物作运输媒介，可有效地将生物活性物质如小分子药物、蛋白质和核酸运送至细胞和/或细胞内隔室中。这些组合物一般包含一种或多种"阳离子性"脂质本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种如式A所示的吡咯烷类化合物，或其异构体、或其N
‑
氧化物、或其药学可接受的盐、前药；其中：L1选自以下结构：
‑
C
‑
、
‑
O(C＝O)
‑
、
‑
(C＝O)O
‑
、
‑
C(＝O)
‑
、
‑
O
‑
、
‑
S(O)
X
‑
、
‑
S
‑
S
‑
、
‑
C(＝O)S
‑
、
‑
SC(＝O)
‑
、
‑
N
‑
C(＝O)
‑
、
‑
C(＝O)
‑
N
‑
，L2选自以下结构：
‑
C
‑
、
‑
(C＝O)O
‑
、
‑
C(＝O)
‑
、
‑
S(O)
X
‑
、
‑
C(＝O)S
‑
、
‑
C(＝O)
‑
N
‑
；R1和R2各自独立地为C6
‑
C24烷基或C6
‑
C24烯基，所述的烃基链任意的被一个或多个酯键或醚键连接；R3和R4各自独立地为C1
‑
C12烷基或C1
‑
C12烯基，或R3和R4彼此结合形成4至10元杂环，所述杂原子包括N、O、S中的一种或多种杂原子，所述杂环任选地被1
‑
6个杂原子取代；X为C、N、O、S、
‑
S
‑
S
‑
；M为C1
‑
C12烷基或C1
‑
C12烯基；x为0、1或2。2.如权利要求1所述的化合物，其中L1为
‑
O(C＝O)
‑
或
‑
O
‑
中的一种，L2为
‑
C
‑
或
‑
C(＝O)
‑
中的一种。3.如权利要求1所述的化合物，其特征在于：其中R1和R2或两者具有以下结构之一：4.如权利要求1所述的化合物，其中X为N或O，M为C1
‑
C6烷基。5.其特征...

【专利技术属性】
技术研发人员：黄才古，徐天祥，
申请(专利权)人：广州谷森制药有限公司，
类型：发明
国别省市：