一种用于递送核酸药物的可雾化吸入性氟碳化合物纳米转染试剂及其制备方法和应用技术

本发明专利技术公开了一种用于递送核酸药物的可雾化吸入性氟碳化合物纳米转染试剂及其制备方法和应用，属于基因转染生物技术领域。本发明专利技术要解决核酸系统递送容易被血浆和组织中RNase酶降解，需提高转染效率的问题。本发明专利技术纳米转染试剂包括阳离子脂质、中性磷脂、胆固醇、辅助脂质、稳定剂、氟碳化合物；采用薄膜分散法、乙醇注入法、逆向蒸发法、冷冻干燥法、冻融法、有机溶剂挥发法、超声分散法制备。为核酸的包载和递送的应用。本发明专利技术粒径均匀、纳米级尺寸，高含氧，可雾化吸入给药，同时该雾化的纳米转染试剂具有毒副作用小、患者依从性好、转染效率高，包封率较高等优势。包封率较高等优势。包封率较高等优势。

【技术实现步骤摘要】
一种用于递送核酸药物的可雾化吸入性氟碳化合物纳米转染试剂及其制备方法和应用


[0001]本专利技术是开发一种高效递送核酸药物的基于氟碳化合物的纳米载药平台，用于经雾化吸入递送核酸类药物。本专利技术包含阳离子脂质、中性磷脂、胆固醇、辅助脂质、氟碳化合物(PFCs)，基于此的核酸类药物递送系统，所述氟碳化合物纳米转染核酸类药物递送系统的制备应用于因基因表达异常而引起的疾病。

技术介绍

[0002]RNA干扰(RNAi)技术是在转录水平上进行基因阻断技术，是基因治疗的一种。可以特异性的干扰某一特定基因的表达。研究表明有相当一部分疾病是蛋白的问题，而核酸药物就是通过各种机理阻止mRNA翻译成蛋白，可以很好的在基因水平起到治疗的作用。
[0003]核酸药物的优势在于特异性强；靶点丰富，具有针对“不可靶向”、“不可成药”的疾病；既可作用于细胞核也可作用于细胞质；设计较为简单，只需知道靶基因的碱基序列。所以核酸药物有望成为继小分子类药物和蛋白类药物后的第三大类型药物。目前FDA批准了两种基于RNA干扰机制的两种新药，即Patisiran(ONPATT本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种用于递送核酸药物的可雾化吸入性氟碳化合物纳米转染试剂，其特征在于，所述纳米转染试剂包括阳离子脂质、中性磷脂、胆固醇、辅助脂质，其中，按摩尔比计，阳离子脂质：20％～60％、中性磷脂：10％～40％、胆固醇：10％～40％、辅助脂质：0％～30％；稳定剂占所述纳米转染试剂体积的1％～10％，氟碳化合物占所述纳米转染试剂体积的1％～30％。2.根据权利要求1所述的纳米转染试剂，其特征在于，所述阳离子脂质为双十烷基二甲基溴化铵、DLin
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MC3
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DMA、二油酰丙基氯化三甲铵、(2,3
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二油酰基
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丙基)
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三甲胺或二甲氨基乙基甲酰基
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胆固醇。3.根据权利要求1所述的纳米转染试剂，其特征在于，所述中性磷脂为二棕榈酰磷脂酰胆碱、二硬脂酰磷脂酰胆碱、二油酰磷脂酰胆碱、二肉豆蔻酰磷脂酰乙醇胺、二棕榈酰基磷脂酰乙醇胺或二硬脂酰基磷脂酰乙醇胺。4.根据权利要求1所述的纳米转染试剂，其特征在于，辅助脂质为PEG化脂质或二油酰磷脂酰乙醇胺。5.根据权利要求1所述的纳米转染试剂，其特征在于，所述稳定剂为甘油、吐温80、蔗糖或海藻糖。6.根据权利要求1所述的纳米转染试剂，其特征在于，所述氟碳化合物为全...

【专利技术属性】
技术研发人员：吴丽娜，柏雪松，
申请(专利权)人：哈尔滨医科大学，
类型：发明
国别省市：