【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】包含反式作用翻译活化剂的方法和组合物
[0001]相关申请的交叉引用
[0002]本申请要求2020年3月23日提交的美国临时专利申请第62/993151号和2020年2月28日提交的美国临时专利申请第62/983030号的优先权权益，其全部内容通过引用并入本文。
[0003]专利技术背景
[0004]本专利技术是在国家卫生研究院授予的GM119840的政府支持下做出的。政府对本专利技术有一定的权利。
I.
[0005]本专利技术涉及分子生物学和医学领域。
II.
技术介绍
[0006]RNA分子调控已经成为控制基因表达的重要治疗靶点和工具。例如，第一种基于RNA i的药物帕蒂西兰(patisiran)于2018年8月被批准用于治疗遗传性甲状腺素转运蛋白淀粉样变性，标志着RNA治疗的新时代。仅一年后，第二种RNAi药物吉沃西兰(givosiran)获得批准。除了RNAi的巨大进步外，包括莫德纳、斯托克治疗公司等公司正在开发更多样化的RNA疗法，以开发mRNA疫苗和治疗单倍剂量不足疾病。RNA疗法使...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种嵌合核酸，其包含靶向区域和翻译活化区域，其中翻译活化区域包含至少一个核糖体和/或翻译因子结合位点，并且其中靶向区域包含与靶mRNA互补的区域。2.根据权利要求1所述的核酸，其中靶向区域包含反义核酸。3.根据权利要求1或2所述的核酸，其中mRNA包括哺乳动物mRNA。4.根据权利要求1或2所述的核酸，其中mRNA包括细菌mRNA。5.根据权利要求1至4中任一项所述的核酸，其中mRNA包括来自细胞的内源性mRNA。6.根据权利要求5所述的核酸，其中细胞包括原核细胞或真核细胞。7.根据权利要求1至6中任一项所述的核酸，其中翻译活化区域包含核糖体结合位点，并且其中核糖体结合位点包含帽非依赖性的核糖体结合位点。8.根据权利要求1至7中任一项所述的核酸，其中翻译活化区域包含内部核糖体进入位点(IRES)或其核糖体和/或翻译因子结合片段。9.根据权利要求8所述的核酸，其中IRES包含第2类IRES或其核糖体和/或翻译因子结合片段。10.根据权利要求9所述的核酸，其中IRES或IRES片段包含IIIabc结构域。11.根据权利要求8所述的核酸，其中IRES包含第4类IRES或其核糖体和/或翻译因子结合片段。12.根据权利要求9所述的核酸，其中IRES或IRES片段包含J
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K区域。13.根据权利要求1至12中任一项所述的核酸，其中核糖体和/或翻译因子结合位点来自或衍生自病毒核糖体结合位点、哺乳动物核糖体结合位点或植物核糖体结合位点。14.根据权利要求1至13中任一项所述的核酸，其中翻译活化区域包含来自PTV
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1、HCV、EMCV或CrPV的IRES。15.根据权利要求1至14中任一项所述的核酸，其中核酸包含2个核糖体结合位点。16.根据权利要求15所述的核酸，其中2个核糖体结合位点是2个不同的核糖体结合位点。17.根据权利要求1至16中任一项所述的核酸，其中核酸包含经修饰的核酸。18.根据权利要求17所述的核酸，其中修饰包括至少一个锁定的核酸残基。19.根据权利要求17或18所述的核酸，其中修饰包括至少一个硫代磷酸键。20.根据权利要求17至19中任一项所述的核酸，其中修饰包括亚乙基桥联的核苷酸、肽核酸、磷酰二胺吗啉代、5
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乙烯基膦酸酯，或其组合。21.根据权利要求1至20中任一项所述的核酸，其中靶向区域包含至少12个核苷酸。22.根据权利要求1至21中任一项所述的核酸，其中靶向区域为20个至50个核苷酸。23.根据权利要求1至22中任一项所述的核酸，其中翻译活化区域是靶向区域的5
’
端。24.根据权利要求1至22中任一项所述的核酸，其中翻译活化区域是靶向区域的3
’
端。25.根据权利要求1至24中任一项所述的核酸，其中翻译因子包括eIF3或eIF4G。26.根据权利要求1至25中任一项所述的核酸，其中靶向区域与mRNA的3
’
UTR区域的至少一部分互补。27.根据权利要求1至25中任一项所述的核酸，其中靶向区域与mRNA的5
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UTR区域的至少一部分互补。28.根据权利要求1至25中任一项所述的核酸，其中靶向区域与mRNA的编码区域的至少
一部分互补。29.根据权利要求1至28中任一项所述的核酸，其中靶向区域包含与肿瘤抑制基因mRNA互补的区域。30.根据权利要求29所述的核酸，其中肿瘤抑制基因包括PTEN。31.根据权利要求1至28中任一项所述的核酸，其中靶向区域包括与来自SYNGAP1、ATP1A3、SCN1A、SCN2...
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