用于治疗肌萎缩侧索硬化症的反义序列制造技术

本发明专利技术涉及反义序列、包含所述反义序列的核酸构建体和载体，以及它们用于治疗C9orf72六核苷酸重复扩增相关疾病如肌萎缩侧索硬化症或额颞痴呆的用途。症或额颞痴呆的用途。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗肌萎缩侧索硬化症的反义序列


[0001]本专利技术涉及用于治疗疾病特别是肌萎缩侧索硬化症或额颞痴呆的核酸、组合物以及方法。

技术介绍

[0002]肌萎缩侧索硬化症(ALS)是成年人中最常见的运动神经元障碍，每年的发病率为1
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2/100,000，患病率为4
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6/100,000。上下运动神经元的进行性退化通常会导致在诊断后三至五年内因呼吸衰竭而死亡。大约15％的ALS患者还会出现额颞痴呆(FTD)的症状。FTD是继阿尔茨海默病之后痴呆的第二大常见原因，导致个性和行为发生变化以及语言出现障碍。其特征是大脑额叶和前颞叶的进行性神经元缺失。
[0003]ALS、FTD和ALS/FTD的最常见的遗传原因是人第9号染色体开放阅读框72(C9orf72)基因发生了突变(Renton等人，2011)。已证明，C9orf72基因的内含子1(非编码外显子1a与1b之间)中的六核苷酸重复扩增(HRE)G4C2是造成遗传性和散发性ALS/FTD和其他神经系统障碍(Souza等人，2015)的原因。已提出了三种发病机本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种靶向C9orf72转录体的反义核酸分子，其中所述反义核酸分子能够降低正义C9orf72
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RNA团簇和反义C9orf72
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RNA团簇的水平。2.根据权利要求1所述的反义核酸分子，其中所述反义核酸分子包含SEQ ID NO:1、SEQ ID NO:2、SEQ ID NO:4或SEQ ID NO:6。3.根据权利要求1或2所述的反义核酸分子，其中所述反义核酸分子由SEQ ID NO:1、SEQ ID NO:2、SEQ ID NO:4或SEQ ID NO:6组成。4.一种靶向C9orf72转录体的反义核酸分子，其中所述反义核酸分子包含如SEQ ID NO:3所示的序列或所述反义核酸分子由如SEQ ID NO:3所示的序列组成。5.一种靶向C9orf72转录体的反义核酸分子，其中所述反义核酸分子包含如SEQ ID NO:5所示的序列或所述反义核酸分子由如SEQ ID NO:5所示的序列组成。6.一种靶向C9orf72转录体的反义核酸分子，其中所述反义核酸分子包含如SEQ ID NO:21所示的序列或所述反义核酸分子由如SEQ ID NO:21所示的序列组成。7.一种靶向C9orf72转录体的反义核酸分子，其中所述反义核酸分子包含如SEQ ID NO:22所示的序列或所述反义核酸分子由如SEQ ID NO:22所示的序列组成。8.根据权利要求1至5中任一项所述的反义核酸分子，其中所述反义核酸分子与小核RNA如U7小核RNA融合。9.一种核酸构建体，其包含至少两个根据权利要...

【专利技术属性】
技术研发人员：玛利亚格拉兹亚，
申请(专利权)人：法国国家卫生及研究医学协会索邦大学，
类型：发明
国别省市：