用于治疗高胱氨酸尿症的酶疗法的PEG化胱硫醚β合成酶制造技术

本公开提供一种药品的制剂，所述药品包含具有SEQ ID NO:1的氨基酸序列的PEG化CBS蛋白质。提供用于治疗有需要的受试者的高胱氨酸尿症的剂量和给药方案。另外，还提供用于在有需要的受试者中降低高半胱氨酸(Hcy)水平或增加半胱氨酸(Cys)和/或胱硫醚(Cth)水平的剂量和给药方案。给药方案。给药方案。

Pegylated cystathionides for enzyme therapy for the treatment of cystinuria \u03b2 synthetase

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗高胱氨酸尿症的酶疗法的PEG化胱硫醚
β
合成酶
[0001]对相关申请的交叉参考
[0002]本申请主张2019年6月26日申请的标题为用于治疗高胱氨酸尿症的酶替代疗法的药品(Drug Product For Enzyme Replacement Therapy for Treatment of Homocystinuria)的62/866,810和2020年3月2日申请的标题为用于治疗高胱氨酸尿症的酶疗法的药品(Drug Product For Enzyme Therapy for Treatment ofHomocystinuria)的62/983,860的优先权，所述申请中的每一者的内容以全文引用的方式并入本文中。
[0003]对序列表的参考
[0004]本申请与电子格式的序列表一起提交。标题为2089_1005PCT_SL.txt的序列表文件创建于2020年6月26日，且大小为18,401字节。序列表的电子格式中的信息以全文引用的方式并入本文中。
专利

[0005]本公开涉及用于使用本文中所描述的本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种药物物质，其包含：(a)分离的胱硫醚β
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合成酶(CBS)蛋白质，其包含SEQ ID NO:1；和(b)PEG分子，其共价结合于所述CBS蛋白质。2.根据权利要求1所述的药物物质，其中所述PEG分子是ME
‑
200GS。3.一种药物组合物，其包含：根据权利要求1和2中任一项所述的药物物质和药学上可接受的赋形剂、佐剂、稀释剂或载剂。4.一种根据权利要求3所述的药物组合物的制剂，其中所述制剂是冻干的。5.根据权利要求4所述的冻干制剂，其中在复原后，复原液体制剂包含：(a)浓度为约20
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30mg/ml的所述药物物质；(b)约15mM的磷酸钾；和(c)约8％(w/v)的海藻糖。6.根据权利要求5所述的复原制剂，其中一单位剂量的所述制剂包含：(a)约25mg的所述药物物质；和(b)1mL的水。7.一种治疗受试者的高胱氨酸尿症的方法，所述方法包括：向所述受试者施用治疗有效量的根据权利要求4
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6中任一项所述的药物组合物的制剂。8.根据权利要求7所述的方法，其中所述治疗有效量为选自约0.25mg/kg至约10mg/kg范围的剂量。9.根据权利要求8所述的方法，其中所述剂量为约0.33mg/kg。10.根据权利要求8所述的方法，其中所述剂量为约0.66mg/kg。11.根据权利要求8所述的方法，其中所述剂量为约1.0mg/kg。12.根据权利要求8所述的方法，其中所述剂量为约1.5mg/kg。13.根据权利要求7
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12中任一项所述的方法，其进一步包括向所述受试者施用选自下组中的至少一种：吡哆醇、维生素B6和甜菜碱。14.根据权利要求7
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13中任一项所述的方法，其中所述受试者采用甲硫氨酸(Met)受限饮食。15.根据权利要求7
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14中任一项所述的方法，其进一步包括施用抗血小板剂。16.根据权利要求15所述的方法，其中所述抗血小板剂是华法林血液稀释剂或抗凝血剂。17.根据权利要求7
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16中任一项所述的方法，其中所述施用步骤约每3天进行一次。18.根据权利要求7
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16中任一项所述的方法，其中所述施用步骤约每天进行一次。19.根据权利要求7
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16中任一项所述的方法，其中所述施用步骤约每周进行一次。20.根据权利要求7
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19中任一项所述的方法，其中所述施用步骤重复约6周。21.根据权利要求7
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19中任一项所述的方法，其中所述施用步骤重复约3个月。22.根据权利要求7
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19中任一项所述的方法，其中所述施用步骤重复约6个月。23.根据权利要求7
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19中任一项所述的方法，其中所述施用步骤重复超过6个月。24.根据权利要求7
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19中任一项所述的方法，其中所述施用步骤重复持续所述受试者的剩余寿命。25.一种降低受试者的高半胱氨酸(Hcy)水平的方法，所述方法包括：向所述受试者施
用治疗有效量的根据权利要求4
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6中任一项所述的药物组合物的制剂。26.根据权利要求25所述的方法，其中在所述施用步骤之后的所述Hcy水平小于约80μM。27.根据权利要求25所述的方法，其中在所述施用步骤之后的所述Hcy水平降低至多10％。28.根据权利要求25所述的方法，其中在所述施用步骤之后的所述Hcy水平降低至多20％。29.根据权利要求25所述的方法，其中在所述施用步骤之后的所述Hcy水平降低至多30％。30.根据权利要求25所述的方法，其中在所述施用步骤之后的所述Hcy水平降低至多40％。31.根据权利要求25所述的方法，其中在所述施用步骤之后的所述Hcy水平降...

【专利技术属性】
技术研发人员：E，
申请(专利权)人：科罗拉多州立大学董事会法人团体，
类型：发明
国别省市：