用于治疗眼部疾病的基因递送系统及其应用技术方案

本发明专利技术涉及具有视网膜靶向性的新型腺相关病毒衣壳蛋白、编码该衣壳蛋白的核酸分子、包含该衣壳蛋白的基因递送系统及其应用，以及包含该基因递送系统的药物。本发明专利技术的基因递送系统具有良好的视网膜组织靶向性，其可作为治疗性基因的送递载体用于治疗眼部相关疾病。疗性基因的送递载体用于治疗眼部相关疾病。疗性基因的送递载体用于治疗眼部相关疾病。

【技术实现步骤摘要】
用于治疗眼部疾病的基因递送系统及其应用


[0001]本公开涉及具有视网膜靶向性的新型腺相关病毒衣壳蛋白、编码该衣壳蛋白的核酸分子、包含该衣壳蛋白的基因递送系统及其应用，以及包含该基因递送系统的药物。

技术介绍

[0002]病理性新生血管在大量视网膜疾病中出现，并每年在全世界影响数百万人。例如，全球大约有3000万人，尤其是60岁以上的人患有与年龄有关的黄斑变性(AMD)，这是导致老年人失明的主要原因(Klein R，Peto T等，Am J Ophthalmol(2004)137(3)：486
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95；Friedman DS，O
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Colmain BJ等，Arch Ophthalmol(2004)122(4)：564
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72；AI
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Zamil WM等，Clin Interv Aging(2017)：28860733)。AMD的特征是在多种因素作用下造成进行性视网膜损伤。其中，有一种严重的AMD被称为湿性AMD，脉络膜新生血管(CNV)逐渐在整个视网膜中扩展，由于血管壁的脆本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.新型AAV衣壳蛋白，其氨基酸序列如SEQ ID NO：2或SEQ ID NO：14所示。2.核酸分子，其编码权利要求1所述的新型AAV衣壳蛋白。3.根据权利要求2所述的核酸分子，其中，所述核酸分子的核苷酸序列如SEQ ID NO：2或SEQ ID NO：13所示。4.基因递送系统，其包括：权利要求1所述的新型AAV衣壳蛋白和转基因表达盒。5.根据权利要求4所述的基因递送系统，其中，所述转基因表达盒包括：启动子、编码内皮抑素的核苷酸序列和/或编码血管抑素的核苷酸序列、bGH polyA。6.根据权利要求5所述的基因递送系统，其中，所述编码内皮抑素的核苷酸序列与SEQ ID NO：15或SEQ ID NO：17所示的核苷酸序列具有至少80％的同一性，优选具有至少85％、90％、95％、99％或100％的同一性；和/或所述编码血管抑素的核苷酸序列与SEQ ID NO：16或SEQ ID NO：18所示的核苷酸序列具有至少80％的同一性，优选具有至少85％、90％、95％、99％或100％的同一性。7.根据权利要求5或6所述的基因递送系统，其中，所述启动子选自：CB启动子、CAG启动子、EF1启动子、泛素启动子、T7启动子、SV40启动子、VP16、VP64启动子、Tuj1启动子、GFAP启动子、波形蛋白启动子、RPE65启动子、VMD2启动子、突触蛋白启动子、VGAT启动子、DAT启动子、TH启动子和骨钙蛋白启动子；优选地，所述启动子为CB启动子。8.根据权利要...

【专利技术属性】
技术研发人员：赵锴，陈晨，杜增民，汤丁越，凌菲香，吴侠，王慧，蒋威，赵阳，王利群，郑静，肖啸，郑浩，李尚，
申请(专利权)人：上海信致医药科技有限公司，
类型：发明
国别省市：