可变换CAS9核酸酶及其用途制造技术

本公开内容的一些方面提供了用于控制RNA可编程内切核酸酶(诸如Cas9)的活性和/或改善RNA可编程内切核酸酶(诸如Cas9)的特异性的组合物、方法、系统和试剂盒。例如，提供了工程化改造为以“开启”或“关闭”状态存在的引导RNA(gRNA)，其控制RNA可编程内切核酸酶的结合以及因此切割活性。本公开内容的一些方面提供了mRNA感测性gRNA，其基于靶mRNA的存在或缺乏调控RNA‑可编程内切核酸酶的活性。本公开内容的一些方面提供了gRNA，其基于延长的DNA(xDNA)的存在或缺乏调控RNA‑可编程内切核酸酶的活性。

【技术实现步骤摘要】
可变换CAS9核酸酶及其用途本申请是申请日：2014年9月5日、申请号：201480058811.5、专利技术名称为“可变换CAS9核酸酶及其用途”的中国专利技术专利申请的分案申请。相关申请本申请要求2014年7月8日提交的美国申请U.S.S.N.14/326,329，2014年7月8日提交的美国申请U.S.S.N.14/326,340，和2014年7月8日提交的美国申请U.S.S.N.14/326,361的在35U.S.C.§365(c)下的优先权，而且还要求2013年9月6日提交的美国临时申请U.S.S.N.61/874,682的在35U.S.C.§119(e)下的优先权，每篇通过提及并入本文。
技术介绍
位点特异性内切核酸酶在理论上容许靶向操作基因组内的单一位点，并且在基因靶向的背景中以及对于治疗应用是有用的。在多种生物体(包括哺乳动物)中，位点特异性内切核酸酶已经用于通过刺激非同源末端连接或同源重组来进行基因组工程。在提供有力的研究工具外，位点特异性核酸酶还具有作为基因治疗剂的潜力，并且两种位点特异性内切核酸酶最近已经进入临床试验：一种(即C本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种复合物，其包含：(i)包含适体的gRNA，其中所述gRNA在缺乏与所述适体结合的特定配体的情况中不与靶核酸杂交；和(ii)Cas9蛋白。/n

【技术特征摘要】
20130906 US 61/874,682;20140708 US 14/326,329;20141.一种复合物，其包含：(i)包含适体的gRNA，其中所述gRNA在缺乏与所述适体结合的特定配体的情况中不与靶核酸杂交；和(ii)Cas9蛋白。


2.权利要求1的复合物，其中所述适体由配体结合。


3.权利要求2的复合物，其中所述配体是小分子、代谢物、肽或核酸。


4.权利要求3的复合物，其中所述gRNA:配体:Cas9复合物结合靶核酸。


5.一种包含适体的gRNA，其中所述gRNA...

【专利技术属性】
技术研发人员：DR刘，JH胡，
申请(专利权)人：哈佛大学的校长及成员们，
类型：发明
国别省市：美国;US