【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】酸性鞘磷脂酶缺乏症患者中异常骨病症的治疗相关申请的交叉引用本申请要求于2017年8月24日提交的美国临时申请62/549,732；以及于2017年12月7日提交的欧洲申请号17306720.8的优先权。将这两个优先权申请的公开内容通过引用以其整体并入本文。序列表本申请含有序列表，所述序列表以ASCII格式以电子方式提交并且通过引用以其整体特此并入。在2018年8月10日创建的所述ASCII副本被命名为022548_WO047_SL.txt并且大小为21,687字节。
本申请涉及人酸性鞘磷脂酶在治疗患有酸性鞘磷脂酶缺乏症(acidsphingomyelinasedeficiency，ASMD)的患者的异常骨病症中的用途。
技术介绍
酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)是一种罕见的威胁生命的溶酶体贮积障碍。它是由编码溶酶体酶酸性鞘磷脂酶(ASM)的SMPD1基因中的突变引起的一种常染色体隐性遗传疾病(Schuchman等,Mol.Genet.Metab.120(1-2):27-33(2017))。ASM...
【技术保护点】
1.一种治疗患有酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的患者的异常骨病症的方法，所述方法包括：/n向所述患者给予多个剂量的重组人酸性鞘磷脂酶(rhASM)，/n测量所述患者的骨指标，以及/n将所述患者的骨指标与所述给予步骤之前所述患者的基线骨指标进行比较，其中在所述多个剂量的rhASM之后所述患者的骨指标有所改善或不恶化。/n
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20171207 EP 17306720.8;20170824 US 62/549,7321.一种治疗患有酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的患者的异常骨病症的方法，所述方法包括：
向所述患者给予多个剂量的重组人酸性鞘磷脂酶(rhASM)，
测量所述患者的骨指标，以及
将所述患者的骨指标与所述给予步骤之前所述患者的基线骨指标进行比较，其中在所述多个剂量的rhASM之后所述患者的骨指标有所改善或不恶化。
2.根据权利要求1所述的方法，其中所述骨指标是骨矿物质密度(BMD)，其中在所述多个剂量的rhASM之后BMD有所改善或不恶化。
3.根据权利要求1所述的方法，其中所述骨指标是骨髓负荷(BMB)，其中在所述多个剂量的rhASM之后BMB降低或不增加。
4.根据权利要求1所述的方法，其中所述骨指标是骨成熟，并且其中在所述多个剂量的rhASM之后骨成熟有所改善。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的方法，其中所述异常骨病症是骨质减少或骨质疏松症。
6.一种用于降低有需要的酸性鞘磷脂酶缺乏症患者的骨髓负荷(BMB)的方法，所述方法包括：
确定所述患者的BMB，以及
向所述患者给予多个剂量的重组人酸性鞘磷脂酶(rhASM)，从而降低所述患者的BMB。
7.一种用于改善有需要的酸性鞘磷脂酶缺乏症患者的骨矿物质密度(BMD)的方法，所述方法包括：
确定所述患者的BMD，以及
向所述患者给予多个剂量的重组人酸性鞘磷脂酶(rhASM)，从而改善所述患者的BMD。
8.一种用于降低有需要的酸性鞘磷脂酶缺乏症患者的骨髓负荷(BMB)的方法，所述方法包括：
选择没有正在接受二膦酸盐疗法的患有酸性鞘磷脂酶缺乏症的患者，以及
向所述患者给予多个剂量的重组人酸性鞘磷脂酶(rhASM)，从而降低所述患者的BMB。
9.一种用于改善有需要的酸性鞘磷脂酶缺乏症患者的骨矿物质密度(BMD)的方法，所述方法包括：
选择没有正在接受二膦酸盐疗法的患有酸性鞘磷脂酶缺乏症的患者，以及
向所述患者给予多个剂量的重组人酸性鞘磷脂酶(rhASM)，从而改善所述患者的BMD。
10.一种改善有需要的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者的骨成熟的方法，所述方法包括：
选择用于改善骨成熟的ASMD患者，以及
向所述患者给予多个剂量的重组人酸性鞘磷脂酶(rhASM)，从而改善所述患者的骨成熟。
11.一种改善或维持有需要的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者的生活质量的方法，所述方法包括：
选择用于改善生活质量的ASMD患者，以及
向所述患者给予多个剂量的重组人酸性鞘磷脂酶(rhASM)，从而改善或维持所述患者的生活质量。
12.一种治疗有需要的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者的骨质减少的方法，所述方法包括：
选择用于治疗骨质减少的ASMD患者，以及
向所述患者给予多个剂量的重组人酸性鞘...
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