【技术实现步骤摘要】
治疗先天性肾上腺增生的CRF1受体拮抗剂专利技术背景
本文描述了治疗先天性肾上腺增生的组合物和方法。相关技术描述先天性肾上腺增生(CAH)是一组常染色体隐性基因病症，其导致很少或者没有皮质醇生物合成。最常见的疾病形式为由位于染色体6p21上的CYP21A2基因的突变引起的21-羟化酶缺乏症，这约占CAH病例的95％(对于综述，参见，例如，Speiser等人，Int.J.Pediatr.Endocrinol.2010:494173(2010))。这些突变的范围可以从合成肾上腺皮质中的皮质醇所需的酶活性的完全丧失至一系列部分丧失，这导致疾病严重度，所述疾病严重度是特异性突变的直接结果。这种连续的21-羟化酶缺乏症已经被广泛分为：被分组为典型CAH的失盐型和单纯雄性化型，以及被称为非典型CAH(NCCAH)或者“晚发型”CAH的轻微形式，所述轻微形式通常在儿童晚期或者成人早期被诊断出。非典型CAH患者是纯合或者混合的杂合子，通常具有典型CAH等位基因。这些患者具有足够的酶活性(＞正常的20％-50％)，使得他们...
【技术保护点】
1.用于治疗先天性肾上腺增生(CAH)的组合物，所述组合物包含具有超过50分钟的解离半衰期的CRF
【技术特征摘要】
20140121 US 61/929,941;20140417 US 61/981,033;20141.用于治疗先天性肾上腺增生(CAH)的组合物，所述组合物包含具有超过50分钟的解离半衰期的CRF1受体拮抗剂，其中所述CRF1受体拮抗剂为化合物I(NBI-77860；2,5-二甲基-3-[2-甲基-4-(甲氧基)苯基]-N-[(1S)-1-(3-甲基-1,2,4-噁二唑-5-基)丙基]吡唑并[1,5-a]嘧啶-7-胺)、NBI-30775、NBI-34041、SSR-125543、安他拉明(N-丁基-N-乙基-2,5,6-三甲基-7-(2,4,6-三甲基苯基)吡咯并[3,2-e]嘧啶-4-胺)或DMP904。
2.如权利要求1所述的组合物，其中所述CRF1受体拮抗剂为NBI-34041。
3.如权利要求1所述的组合物，其中所述CRF1受体拮抗剂为NBI-30775或DMP904。
4.如权利要求1所述的组合物，其中所述CRF1受体拮抗剂为化合物I(NBI-77860；2,5-二甲基-3-[2-甲基-4-(甲氧基)苯基]-N-[(1S)-1-(3-甲基-1,2,4-噁二唑-5-基)丙基]吡唑并[1,5-a]嘧啶-7-胺)。
5.如权利要求1所述的组合物，其中所述CRF1受体拮抗剂为SSR-125543。
6.如权利要求1-5中任一项所述的组合物，其特征在于所述组合物在睡前施用。
7.如权利要求1-5中任一项所述的组合物，其特征在于所述组合物在预期的生理节律释放ACTH之时或者之前施用。
8.如权利要求7所述的组合物，其特征在于所述组合物在预期的生理节律释放ACTH之前3-4小时施用。
9.用于降低患有先天性肾上腺增生(CAH)的对...
【专利技术属性】
技术研发人员：季米特·E·格里戈里尔蒂斯，
申请(专利权)人：纽罗克里生物科学有限公司，
类型：发明
国别省市：美国;US
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