The present invention relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery for the treatment of Duchenne muscular dystrophy caused by replication of DMD exon 2. The invention provides rAAV products and a method for treating Duchenne muscular dystrophy using the rAAV.
【技术实现步骤摘要】
外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体的重组腺相关病毒递送本申请为分案申请，其原申请的申请日为2014年4月18日，申请号为201480034373.9，名称为“外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体的重组腺相关病毒递送”。本申请要求2013年4月20日提交的美国临时专利申请No.61/814,256的提交日期的权益，所述美国临时专利申请的全部内容以引用的方式并入本文。专利
本专利技术涉及用于治疗由DMD外显子2的复制引起的杜氏肌营养不良症(DuchenneMuscularDystrophy)的多核苷酸的重组腺相关病毒(rAAV)递送。本专利技术提供rAAV产品和使用rAAV治疗杜氏肌营养不良症的方法。通过引用并入序列表本申请含有作为公开内容单独部分的计算机可读形式的序列表(文件名：47699PCT_SeqListing.txt；10,162字节–ASCII文本文件，创建于2014年4月18日)，其全部内容以引用的方式并入本文。背景肌营养不良症(MD)是一类遗传性疾病。该类疾病的特征在于控制运动的骨骼肌的进行性衰弱和退化。一些形式的MD在婴儿期或儿童期发展...
【技术保护点】
1.一种改善有需要的具有DMD外显子2复制的患者的杜氏肌营养不良症的方法，其包括向所述患者施用重组腺相关病毒(rAAV)的步骤，其中所述rAAV的基因组包含至少一个外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体。
【技术特征摘要】
2013.04.20 US 61/814,2561.一种改善有需要的具有DMD外显子2复制的患者的杜氏肌营养不良症的方法，其包括向所述患者施用重组腺相关病毒(rAAV)的步骤，其中所述rAAV的基因组包含至少一个外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体。2.一种抑制有需要的具有DMD外显子2复制的患者中与杜氏肌营养不良症相关的营养不良病理的进展的方法，其包括向所述患者施用rAAV的步骤，其中所述rAAV的基因组包含至少一个外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体。3.一种改善罹患与DMD外显子2复制相关的杜氏肌营养不良症的患者的肌肉功能的方法，其包括向所述患者施用rAAV的步骤，其中所述rAAV的基因组包含至少一个外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体。4.如权利要求3所述的方法，其中肌肉功能的所述改善是肌肉强度的改善。5.如权利要求3所述的方法，其中肌肉功能的所述改善是站立和行走时稳定性的改善。6.如权利要求1-5中任一项所述的方法，其中所述病毒基因组是自身互补型基因组。7.如权利要求1-6中任一项所述的方法，其中所述外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体是U7Along、U7Ashort、U7B、U7C或其两种或多种的组合。8.如权利要求1-7中任一项所述的方法，其中所述重组腺相关病毒是SCrAAVU7_ACCA。9.一种向具...
【专利技术属性】
技术研发人员：K·弗莱尼根，A·乌林夏弗利豪，N·韦恩，
申请(专利权)人：全国儿童医院研究所，
类型：发明
国别省市：美国,US
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