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本发明涉及用于治疗由DMD外显子2的复制引起的杜氏肌营养不良症的多核苷酸的重组腺相关病毒(rAAV)递送。本发明提供rAAV产品和使用所述rAAV治疗杜氏肌营养不良症的方法。...
该专利属于全国儿童医院研究所所有，仅供学习研究参考，未经过全国儿童医院研究所授权不得商用。

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