通过修饰异常或反常表达基因的表达来治疗性干预个体的遗传病制造技术

本发明专利技术提供了用于减轻遗传病的方式和方法。在分化细胞中具有表型的遗传缺损可以导致在其前体细胞中的缺损。这些所谓的继发性缺损成为个体综合疾病的原因。在本发明专利技术中，目的在于减轻遗传病症状的基因干扰涉及分化细胞中的原发性遗传缺损和前体细胞中的继发性缺损。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
一种化合物在用于降低、抑制和／或拮抗骨形态发生蛋白４（ＢＭＰ４）在细胞中的表达，用于制备减轻个体中遗传性肌营养不良的症状的药剂中的应用。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：彼得亚伯拉罕克利斯蒂安T霍恩，彼得罗妮拉约翰娜伊丽莎白施特尔恩贝，加里让布德韦恩范奥姆门，约翰内斯特奥多鲁斯登邓恩内恩，
申请(专利权)人：莱顿教学医院，
类型：发明
国别省市：NL[荷兰]