用于治疗溶酶体病症的组合物和方法技术
Compositions and methods for the treatment of lysosomal disorders
One aspect of the present invention provides a method for the treatment of lysosomal storage disorders. The method may include administering a composition to a subject in need of such treatment comprising an agent for the treatment of an effective amount of an intermediary transcription factor EB. In one embodiment, the composition comprises fibrates, such as gemfibrozil and fenofibrate. In another embodiment, the composition also comprises all trans retinoic acid or vitamin A.
【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗溶酶体病症的组合物和方法相关申请本专利申请要求于2014年11月19日提交的美国临时专利申请号62/081,696的申请日的权益，该申请的内容特此通过引用的方式并入本文。
本专利技术一般而言涉及用于治疗溶酶体贮积症(lysosomalstoragedisorders)的组合物和方法。背景溶酶体是含有大量在酸性环境中具有高度活性的水解酶的膜结合型细胞器(1-3)。传统上被认定为废物管理细胞器，已表明溶酶体参与主要的细胞进程,包括降解发展、程序性细胞死亡和营养反应(2,4-8)。溶酶体对不同刺激物的不同作用和反应表明协同调控溶酶体基因的表达(9,10)。近期研究提供了适度的关于溶酶体基因调控的信息(11,12)，但是对溶酶体基因的模式发现分析揭示了协同溶酶体表达和调控(CLEAR)成分的存在，该成分是转录因子EB(TFEB)(bHLH(基本螺旋-环-螺旋)因子的小眼畸形–转录因子E(MiT/TFE)亚家族的成员)潜在的结合位点。该研究报告了TFEB和溶酶体生物生成之间的潜在联系(9,10,12)。Tfeb的调控看起来是复杂的并且依赖于细胞类型和刺激物。在分...
【技术保护点】
一种用于治疗溶酶体贮积症的方法，包括向需要这种治疗的受试者施用治疗有效量的组合物，所述组合物包含介导转录因子EB上调的药剂。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2014.11.19 US 62/081,6961.一种用于治疗溶酶体贮积症的方法，包括向需要这种治疗的受试者施用治疗有效量的组合物，所述组合物包含介导转录因子EB上调的药剂。2.权利要求1所述的方法，其中所述药剂是他汀类药物。3.权利要求2所述的方法，其中所述他汀类药物选自阿托伐他汀、氟伐他汀、洛伐他汀、匹伐他汀、普伐他汀、罗素伐他汀、辛伐他汀及其组合。4.权利要求1所述的方法，其中所述药剂选自镇痛剂、退热剂、阿司匹林、肉桂代谢物、肉桂酸、苯丁酸钠和苯甲酸钠。5.权利要求1所述的方法，其中所述药剂是降脂药物。6.权利要求5所述的方法，其中所述降脂药物是贝特类药物。7.权利要求6所述的方法，其中所述贝特类药物是吉非罗齐或非诺贝特。8.权利要求1至7中任一项所述的方法，其中所述组合物还包含治疗有效量的全反式维甲酸或维生素A。9.权利要求8所述的方法，其中所述组合物包含所述贝特类药物和全反式维甲酸或维生素A。10.权利要求9所述的方法，其中所述组合物包含所述贝特类药物和全反式维甲酸或维生素A的协同组合。11.权利要求1至10中任一项所述的方法，其中所述溶酶体贮积症是神经退行性病症，选自神经元蜡样脂褐质沉积症、阿尔茨海默氏病、亨廷顿氏舞蹈病、肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、帕金森氏病，包括帕金森氏附加病，如多系统萎缩症(MSA)、进行性核上性麻痹(PSP)、皮质基底节变性(CBD)和路易体痴呆(DLB)。12.权利要求1至10中任一项所述的方法，其中所述溶酶体贮积症是自噬途径障碍，并且其中所述药剂增加溶酶体的生物生成。13.权利要求1至10中任一项所述的方法，其中所述溶酶体贮积症选自Tay-Sachs病、法布里病、尼曼-匹克病、戈谢病、亨特氏综合征、α-甘露糖贮积病、天冬氨酰葡糖胺尿症、胆固醇酯贮积病、慢性己糖胺酶A缺乏症、胱氨酸贮积症、Danon病、Farber病、岩藻糖苷贮积症和半乳糖唾液酸贮积症。14.权利要求1至10中任一项所述的方法，其中通过增加转录因子EBmRNA水平、增加转录因子EB蛋白水平或激活PPARa-RX...
还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。