吉非罗齐对晚期婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症患者寿命的增加和自发活动的改善制造技术

技术编号:43296098 阅读:22 留言:0更新日期:2024-11-12 16:13
本文提供了治疗神经退行性疾病,例如晚期婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症的方法,包括向需要这种治疗的受试者施用包含治疗有效量的、包含贝特类药物的药剂的组合物。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及一种用于治疗神经退行性疾病的方法,所述的神经退行性疾病为例如晚期婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症。


技术介绍

1、溶酶体是膜包裹的细胞器,其含有几种负责降解脂质、蛋白质、碳水化合物和核酸的酸性水解酶(de duve&wattiaux,1966)。几乎任何这些酸性水解酶中的缺陷/不足都会导致溶酶体中积累未消化/部分消化的物质,并形成众多溶酶体贮积症(lsd)的基础(deduve&wattiaux,1966;perez-sala等,2009)。晚期婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症(jansky-bielschowsky病,lincl,2型)是ncl的一种形式,其由cln2基因的过度突变引起。这些突变导致三肽基肽酶i(tpp-1,一种46kda的、对胃蛋白酶不敏感的溶酶体蛋白酶)的功能缺乏和/或丧失,导致自发荧光物质在脑中积累(sleat等,1997;lane等,1996)。lincl通常在2至4岁时出现症状,并由于神经元和其它细胞数量的显著减少,病情进展迅速并导致在8至10岁之间的死亡(lane等,1996;sleat等,1997)。本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.组合物在制备用于改善患有神经退行性疾病的受试者运动行为的药物中的用途,其中所述组合物包含治疗有效量的药剂,相对于未接受所述的药剂的对照而言,所述药剂改善具有所述神经退行性疾病的受试者的运动行为;所述的药剂包含贝特类药物。

2.根据权利要求1所述的用途,其中所述的贝特类药物选自包括吉非罗齐、非诺贝特、氯贝特、苯扎贝特、环丙贝特和克利贝特的组。

3.根据权利要求1所述的用途,其中所述的贝特类药物为吉非罗齐。

4.根据权利要求1-3中任意一项所述的用途,其中所述的神经退行性疾病选自包括神经元蜡样质脂褐质沉积症、阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈病、肌萎缩侧索硬化症...

【技术特征摘要】

1.组合物在制备用于改善患有神经退行性疾病的受试者运动行为的药物中的用途,其中所述组合物包含治疗有效量的药剂,相对于未接受所述的药剂的对照而言,所述药剂改善具有所述神经退行性疾病的受试者的运动行为;所述的药剂包含贝特类药物。

2.根据权利要求1所述的用途,其中所述的贝特类药物选自包括吉非罗齐、非诺贝特、氯贝特、苯扎贝特、环丙贝特和克利贝特的组。

3.根据权利要求1所述的用途,其中所述的贝特类药物为吉非罗齐。

4.根据权利要求1-3中任意一项所述的用途,其中所述的神经退行性疾病选自包括神经元蜡样质脂褐质沉积症、阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈病、肌萎缩侧索硬化症(als)、帕金森病,包括帕金森叠加病,例如多系统萎缩(msa)、进行性核上性麻痹(psp)、皮质基底节变性(cbd)和路易体痴呆(dlb)的组。

5.根据权利要求1-4中任意一项所述的用途,其中所述的神经退行性疾病...

【专利技术属性】
技术研发人员:卡利帕达·帕汉
申请(专利权)人:拉什大学医学中心
类型:发明
国别省市:

网友询问留言 已有0条评论
  • 还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。

1