用于溶酶体贮积症的经鼻基因递送和口服肉桂酸、油酰胺或吉非贝齐的组合制造技术

本文提供了用于治疗溶酶体贮积症的方法，包括给药编码溶酶体酶的基因和药剂。通过共同给药将基因疗法与药物组合物组合，不仅进一步增强了每种单独疗法的效果，而且由于每种单独组合物的作用机制不同，还提供了多方面的治疗方法。方法。方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于溶酶体贮积症的经鼻基因递送和口服肉桂酸、油酰胺或吉非贝齐的组合
[0001]相关申请的交叉引用
[0002]本申请要求2019年3月22日提交的美国临时专利申请第62/822,310号的优先权，其通过引用全文纳入本文。


[0003]本专利技术涉及将编码溶酶体酶的基因与用于治疗溶酶体贮积症(例如晚期婴儿巴顿病和克拉伯病)的药剂组合给药的方法。
[0004]背景
[0005]溶酶体是包含多种酶的膜结合细胞器，这些酶负责脂质、蛋白质、碳水化合物和核酸的降解(De Duve和Wattiaux，1966)。几乎任何这些成分的缺陷和缺损都会导致未消化和/或部分消化的物质在溶酶体中积累，从而形成许多溶酶体贮积症(LSD)的基础(De Duve和Wattiaux，1966，Perez
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Sala等，2009)，包括巴顿病(婴儿、晚期婴儿和青少年神经元蜡样脂褐质沉积症)，克拉伯病和泰
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萨二氏病。
[0006]神经元蜡样脂褐质沉积症(NCL)是一组神经退行性疾病，主要由典型的常染色体隐性遗传溶酶体贮本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种用于治疗溶酶体贮积症的方法，包括将包含治疗有效量的编码溶酶体酶的基因的第一组合物，和包含治疗有效量的药剂的第二组合物给予有需要的对象。2.如权利要求1所述方法，其中所述第一组合物是鼻内给药。3.如权利要求1所述方法，其中所述基因被递送穿过血脑屏障。4.如权利要求1所述方法，其中所述第一组合物约每7
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30天给药一次。5.如权利要求1所述方法，其中所述第一组合物包括病毒载体，其包含所述编码溶酶体酶的基因。6.如权利要求6所述方法，其中所述病毒载体是腺相关病毒载体。7.如权利要求1所述方法，其中所述基因包括pptl、cln2、cln3、gale或hexa。8.如权利要求1所述方法，其中所述溶酶体酶包括棕榈酰
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蛋白质硫酯酶
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1、三肽基肽酶1、半乳糖基神经酰胺、巴顿病蛋白或己糖胺酶A。9.如权利要求7所述方法，其包括给药包含所述pptl基因的所述第一组合物，用于治疗包括婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症的所述溶酶体贮积症。10.如权利要求7所述方法，其包括给药包含所述cln2基因的所述第一组合物，用于治疗包括晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症的所述溶酶体贮积症。11.如权利要求7所述方法，其包括给药包含所述cln3基因的所述第一组合物，用于治疗包括青少年神经元蜡样脂褐质沉积症的所述溶酶体贮积症。12.如权利要求7所述方法，其包括给药包含所述gale基因的所述第一组合物，用于治疗包括克拉伯病的所述溶酶体贮积症。13.如权利要求7所述方法，其包括给药包含所述hexa基因的所述第一组合物，用于治疗包括泰
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萨二氏病...

【专利技术属性】
技术研发人员：K，
申请(专利权)人：拉什大学医学中心，
类型：发明
国别省市：