下载用于溶酶体贮积症的经鼻基因递送和口服肉桂酸、油酰胺或吉非贝齐的组合的技术资料

文档序号:31473010

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本文提供了用于治疗溶酶体贮积症的方法,包括给药编码溶酶体酶的基因和药剂。通过共同给药将基因疗法与药物组合物组合,不仅进一步增强了每种单独疗法的效果,而且由于每种单独组合物的作用机制不同,还提供了多方面的治疗方法。方法。方法。
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该专利属于拉什大学医学中心所有,仅供学习研究参考,未经过拉什大学医学中心授权不得商用。

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