治疗脂质贮积病的方法和组合物技术

使用包含PKC活化剂例如苔藓抑素、苔藓抑素的类似物和多不饱和脂肪酸的组合物来治疗患有脂质贮积病患者。相应的，本公开提供了通过施用PKC活化剂治疗脂质贮积病，例如尼曼皮克病的患者的方法。在某些实施方式中，本公开还提供了包括向患有尼曼皮克C型病的患者施用有效量苔藓抑素1的方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】治疗脂质贮积病的方法和组合物相关申请的交叉引用本申请要求享有在2014年4月18日提交的美国临时专利申请号61/981,473和在2014年5月1日提交的美国临时专利申请号61/987,360的优先权，其中的内容以引用的方式明确地并入本申请。
技术介绍
本专利技术引用的所有参考文献均以引用的方式明确地并入本专利技术。脂质贮积病(或脂质沉积)是一组遗传性代谢疾病，其中有害量的脂质在身体的一些细胞和组织中积累。通常患有这些疾病的人要么不能产生足够的代谢脂质所需的一种酶，要么它们不能产生正常工作的酶。随着时间的推移，这种过度贮积的脂肪可以引起细胞和组织永久性的损伤。许多脂质贮积疾病缺乏足够的治疗方法。这些疾病包括例如尼曼-皮克(Niemann-Pick)病A型，B型和C型，戈谢(Gaucher)病II型，法布里(Fabry)病(注意可用酶替代物)，神经节苷脂沉积病(gangliosidoses)包括泰-萨克斯(Tay-Sachs)病，山多夫氏(Sandhoff)病，克拉伯(Krabbe)病，异染性脑白质营养不良(Metachromaticleukodystrophy)，和胆固醇酯沉积病(沃尔曼氏本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种用于治疗尼曼‑皮克C型病的药物有效量的苔藓抑素1。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2014.04.18 US 61/981,473;2014.05.01 US 61/987,3601.一种用于治疗尼曼-皮克C型病的药物有效量的苔藓抑素1。2.一种用于治疗尼曼-皮克C型病或脂质贮积病的药物有效量的苔藓抑素1-20、苔藓抑素的类...

【专利技术属性】
技术研发人员：扬尼斯·A·约安努，劳伦斯·阿尔特斯蒂尔，大卫·R·克罗克福德，萨萨帕纳·贡萨穆特，
申请(专利权)人：亲神经剂生物科学有限公司，西奈山伊坎医学院，
类型：发明
国别省市：美国,US