本专利申请提供了通过施用PKC激活剂例如苔藓抑素1、其它苔藓抑素和bryolog，用于治疗患有雷特综合征的人受试者的方法。根据某些实施例，本公开内容提供了包括向患有雷特综合征的受试者施用药学有效量的苔藓抑素1的方法。

使用包含PKC活化剂例如苔藓抑素、苔藓抑素的类似物和多不饱和脂肪酸的组合物来治疗患有脂质贮积病患者。相应的，本公开提供了通过施用PKC活化剂治疗脂质贮积病，例如尼曼皮克病的患者的方法。在某些实施方式中，本公开还提供了包括向患有尼曼皮克C...