用于治疗神经疾病的泛酸酯衍生物制造技术

本公开内容涉及用于治疗神经疾病(如泛酸激酶相关的神经变性)的泛酸酯衍生物、包含这样的化合物的药物组合物，以及它们在治疗神经疾病中的用途。

Pantothenate derivatives useful in the treatment of neurological disorders

The disclosure relates to the treatment of neurological disorders (such as pantothenate kinase associated neurodegeneration) pantothenic acid ester derivatives, pharmaceutical compositions containing such compounds, and their use in the treatment of neurological diseases.

【技术实现步骤摘要】
用于治疗神经疾病的泛酸酯衍生物本申请是国际申请日为2013年4月26日、国际申请号为PCT/US2013/038458、中国国家申请号为201380033271.0且专利技术名称为“用于治疗神经疾病的泛酸酯衍生物”的中国专利技术专利申请的分案申请。本申请要求于2012年4月27日提交的美国临时申请号61/639,602的权益，将其全部内容通过引用结合于此。专利
本专利技术涉及用于治疗神经疾病(如泛酸激酶(pantothenatekinase)相关的神经变性)的泛酸酯衍生物(泛酸衍生物，pantothenatederivatives)，包含这样的化合物的药物组合物，及它们在治疗神经疾病中的用途。
技术介绍
泛酸激酶相关的神经变性(PKAN)是具有脑铁积累的神经变性(脑内铁沉积性神经变性，neurodegenerationwithbrainironaccumulation)(NBIA)的一种形式(被认为负责半数)，其引起锥体外系功能失常(例如，张力失常(dystonia)、僵直(rigidity)、舞蹈手足徐动症(choreoathetosis))(A.M.Gregory和S.J.Hay本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种具有下式的化合物或其药用盐：

【技术特征摘要】
2012.04.27 US 61/639,6021.一种具有下式的化合物或其药用盐：其选自由以下各项组成的组：2.权利要求1所述的化合物，其中R、R’和R”是甲基。3.权利要求1所述的化合物，其中R是甲基，R’是乙基并且R”是苄基。4.权利要求1所述的化合物，其中R是甲基，并且R’和R”是甲基环丙基。5.权利要求1所述的化合物，其中R是1H-吲哚-3基-甲基，R’是苄基并且R”是乙基。6.一种药物组合物，所述药物组合物包含权利要求1-5中任一项的化合物，以及药用赋形剂。7.权利要求6所述的药物组合物，其中所述药物组合物是单位剂量形式。8.一种治疗受试者的与泛酸激酶、4′-磷酸泛酸酯或辅酶A缺乏相关的疾病的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的权利要求1-5中任一项的化合物。9.一种治疗受试者的泛酸激酶相关的神经变性的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的权利要求1-5中任一项的化合物。10.权利要求9所述的方法，其中所述受试者患有具有脑铁积累的神经变性。11.一种处理受试者的涉及特征在于异常神经元功能的病状的细胞或组织的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的权利要求1-5中任一项的化合物。12.权利要求11所述的方法，其中所述病状选自张力失常、锥体外系作用、吞咽困难、肢体僵直和/或僵硬、舞蹈手足徐动症、颤抖、痴呆、痉挛状态、肌无力和癫痫发作。13.一种处理涉及特征在于由与酶泛酸激酶相关的基因的误调节引起的功能失常的神经元细胞的病状的细胞或组织的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的权利要求1-5中任一项的化合物。14.一种治疗受试者的特征在于由与酶泛酸激酶相关的基因的误调节引起的功能失常的神经元细胞的病状的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量...

【专利技术属性】
技术研发人员：安德鲁·瓦伊诺，马雷克·比斯特克，马丁·什克列里，
申请(专利权)人：雷特罗芬公司，
类型：发明
国别省市：美国,US