本文提供了与用于治疗视力丧失和失明的tRNA治疗剂相关的组合物和方法。

本发明涉及使用ACE‑tRNA经由遗传重分配拯救终止密码子的方法。本发明涉及使用ACE‑tRNA经由遗传重分配拯救终止密码子的方法。具体而言，本发明提供了修饰的转移RNA(tRNA)及其使用方法，所述修饰的转移RNA包含T臂、D臂、反密...

本发明至少部分涉及包含受体茎和包含非同源三联体密码子的反密码子臂的有义

本发明涉及使用基因疗法以推迟疾病发生和发展同时提供认知保护来治疗神经变性疾病的方法。本公开提供治疗哺乳动物中的溶酶体贮积病的方法，所述方法包括向所述哺乳动物的中枢神经系统直接施用编码多肽的AAV颗粒结合施用至少两种免疫抑制剂。AAV颗粒...

本发明提供了用于用GSH合成抑制剂和抗癌组合物治疗过度增殖性病症的组合物和方法。组合物治疗过度增殖性病症的组合物和方法。

本文中提供了多核苷酸、慢病毒载体、药物组合物、及其制备和使用方法，例如用于治疗囊性纤维化(CF)。性纤维化(CF)。

提供了分子以及使用该分子的方法，所述分子包含与偶联至E3泛素连接酶配体的接头偶联的G蛋白偶联雌激素受体(GPER)配体。在一个实施方案中，GPER配体为雌二醇，以及E3泛素连接酶配体为(S,R,S)

本发明在某些实施方案中提供了：一种包含式I的癌靶向缀合物：其中T为SST2R靶向配体，L为接头，并且X为螯合剂，其用于癌症的治疗性治疗；及其使用方法。及其使用方法。及其使用方法。

本发明涉及用于治疗淀粉状蛋白沉积的方法和组合物。本公开内容提供将保护性ApoE同种型递送到哺乳动物的中枢神经系统中的方法，所述方法包括以有效感染非啮齿类哺乳动物的室管膜细胞的方式，将包含AAV衣壳蛋白和含编码保护性ApoE同种型的核酸的...

在某些实施方案中，本发明提供了修饰的转移RNA（tRNA）及其使用方法，所述修饰的转移RNA包含T臂、D臂、反密码子臂和受体臂，其中所述T臂包含与延伸因子1α蛋白质相互作用的核苷酸。在某些实施方案中，本发明提供了修饰的转移RNA（tRN...

一种三维光/电渗析单元，包括四个隔室。第一隔室容纳三维电极和一组一种或多种电化学活性氧化还原物质。第一电活性阳离子选择性膜将所述第一隔室耦合到提供第一原料的第二隔室。电活性阴离子选择性膜将所述第二隔室耦合到提供第二原料的第三隔室。并且第...

所公开的设备、系统和方法涉及用于多色CT的基于小框架的迭代算法，该算法可以使用单次扫描来重建两个分量。该算法可以具有各种步骤，包括恒定或变化步长的缩放梯度下降步骤；非负步骤；软阈值处理步骤；以及颜色重建步骤。

本公开提供治疗哺乳动物中的溶酶体贮积病的方法，所述方法包括向所述哺乳动物的中枢神经系统直接施用编码多肽的AAV颗粒结合施用至少两种免疫抑制剂。AAV颗粒可通过直接注射到脑、脊髓、脑脊液或其一部分中来递送。

本公开提供将药剂递送至眼睛的靶向肽和含有编码靶向肽的序列的载体。本发明人已发现用于将药剂诸如病毒性载体靶向眼部细胞的肽。本公开描述了一种利用这些新型肽来例如指导病毒衣壳到感兴趣细胞类型的方法。在此情况下，眼部细胞(诸如视网膜细胞)被所鉴...

本公开内容提供：在有需要的受试者中治疗或预防亨延顿病(HD)的方法，包括给予下述治疗剂：与在治疗之前在受试者中的功能或水平相比，在受试者的脑中激活mTORC1功能和/或增加纹状体中富集的Ras同系物(Rhes)水平的治疗剂；和调节mHT...

提供可用于在哺乳动物中增强关节软骨修复、治疗关节损伤或预防、抑制或治疗骨关节炎的药物组合物。该组合物可包括有效量的作为软骨形成祖细胞的化学引诱物的分离的蛋白质和/或有效量的作为软骨形成因子的分离的蛋白质或编码软骨形成因子的核酸序列。

本发明涉及靶向亨廷顿氏病核酸序列的RNA干扰(RNAi)分子，以及使用这些RNAi分子以治疗亨廷顿氏病的方法。本发明提供了分离的miRNA穿梭载体，其表达具有有限脱靶毒性的治疗性siRNA。在某些实施方案中，将具有脱靶毒性的siRNA包...

本公开内容提供了涉及病毒RNA区段的组合物和方法，所述组合物和方法用于调节免疫应答，包括抑制病原性T细胞活化相关的炎症.此外，对负责调节免疫应答的病毒序列的修饰提供了改进的疫苗制剂。

本公开内容提供治疗疾病或传递治疗剂至哺乳动物的方法，其包括给予哺乳动物的枕大池和/或脑室含有载体的rAAV颗粒，所述载体包含插入在一对AAV反向末端重复序列之间的编码治疗性蛋白的核酸，给予的方式使得进入脑脊液(CSF)的细胞表达所述治疗...

本发明提供用于治疗纤维化的方法，以及用于调节细胞中的线粒体过氧化物产生的方法，和用于调节将Rac1输入至细胞的线粒体的方法，包括使细胞与有效量的香叶基香叶基焦磷酸(GGPP)合酶抑制剂或其药学上可接受的盐或前药接触。