描述了利用

本公开提供了结合自然杀伤(NK)细胞表面标志物从而导致所结合的NK细胞破坏的嵌合抗原受体(CAR)。所述NK细胞表面标志物包括活化性NK细胞受体和抑制性NK细胞受体。还描述了经基因修饰以表达这些CAR的细胞以及所述CAR修饰细胞的用途。...

本公开提供了结合至与原发性免疫缺陷病症(PIDD)、维斯科特

描述了针对原发性免疫缺陷(PIDD)的临床诊断和新生儿筛查。PIDD包括X连锁慢性肉芽肿病(X

对包括I型粘多糖贮积症(MPS I)和庞贝病在内的溶酶体贮积病(LSD)的早期检测能够大大改善患者结果，因为一旦出现症状，每种疾病都可能是致命的。描述了使用包括干血斑(DBS)、口腔拭子、外周血单核细胞(PBMC)或白细胞(WBC)在内...

提供了用于治疗一或多个需要血浆因子VIII的受试者、特别是具有预先存在的抗FVIII抑制性抗体的受试者的方法、组合物和系统。所述方法涉及向所述受试者施用治疗有效量的炎症抑制剂、治疗有效量的CD8+T细胞耗竭剂和治疗有效量的组合物，所述组...