本公开内容提供了在悬浮条件下培养的哺乳动物贴壁细胞中产生的基因治疗载体，例如重组腺相关病毒(rAAV)，以用于表达人微小抗肌营养不良蛋白基因。本公开内容还提供了使用这些rAAV来治疗肌营养不良例如杜氏肌营养不良的组合物和方法。

本公开提供了在用于治疗与mecp2基因中的突变相关的疾病如雷特综合征和/或延缓其发作的方法中使用的核酸(包含AAV表达盒)、AAV载体和组合物。此外，本文提供了用于治疗脑源性神经营养因子(BDNF)相关疾病和/或延缓其发作的方法。方法。...

提供了能够结合人肌营养不良蛋白基因中选定的靶位点以便诱导外显子跳跃的反义分子，和使用其治疗肌营养不良的方法。

本发明涉及反义抗病毒化合物以及在抑制正黏液病毒(Orthomyxoviridae)科的病毒生长和治疗病毒感染中的使用及产生它们的方法。该化合物在治疗哺乳动物的流感病毒感染中特别有用。示例性的反义抗病毒化合物为基本上不带电荷或部分地带正电...

提供了能够结合人肌营养不良蛋白基因中选定的靶位点以便诱导外显子跳跃的反义分子，和使用其治疗肌营养不良的方法。